吉列替尼(Xospata)用于白血病治疗效果如何？

　　就医康行了解到Xospata的批准是基于Perl进行的3期ADMIRAL随机试验，该试验包括138名成年复发或难治性AML的成年患者，这些患者经测定确定具有FLT3 ITD，D835或I836突变。该药物每天口服120 mg，直到出现不可接受的副作用或缺乏临床益处为止。在4.6个月的中位随访中，有29名患者经历了完全缓解或完全缓解，部分血液学恢复(21%)。

　　在试验开始时，还有106名患者依赖于红细胞和/或血小板输注。在任何56天的基准期内，其中有33(31.1%)位依赖输血。对于基线时不依赖输血的其他人，在基线后的任何56天期间，有17例(53.1%)仍保持输血非依赖性。

　　Xospata的常见副作用包括肌痛/关节痛，转氨酶升高，疲劳/不适，发烧，非感染性腹泻，呼吸困难，水肿，皮疹，肺炎，恶心，口腔炎，咳嗽，头痛，低血压，头晕和呕吐。

　　通常，挽救疗法用于在患者接受骨髓移植之前稳定化侵袭性白血病，我们希望这种疗法可以治愈。具有低毒性但高活性的药物(如(Xospata)，这意味着复发或难治的患者不仅更有可能接受移植，而且在移植时仍然保持强壮，并且能够更好地承受手术和恢复。