Eltrombopag改善再生障碍性贫血的试验数据

　　重症再生障碍性贫血患者对常规免疫抑制疗法的反应率一直停滞30年，约60%。Eltrombopag(Promacta，Novartis)是口服血小板生成素受体激动剂，最初被FDA批准用于治疗慢性免疫性血小板减少性紫癜。

　　4月份的一项前瞻性研究结果表明，在标准免疫抑制疗法难以治疗的再生障碍性贫血患者中，有将近45%的Eltrombopag具有单药活性。FDA后来批准在该患者中使用Eltrombopag。

　　在本研究中，研究人员招募了38名新诊断为严重再生障碍性贫血的患者，接受标准的免疫抑制治疗，包括马抗胸腺细胞球蛋白(Atgam，辉瑞)，环孢素A和粒细胞集落刺激因子。在FDA批准eltrombopag后，研究人员随后修改了该试验，使该药包括21名患者。总体反应率(包括完全缓解和部分缓解)是主要终点。组合的耐受性和毒性，反应时间，反应持续时间和OS是次要终点。中位随访时间为21个月(范围3-49)。

　　研究人员报告，厄洛托巴组与标准治疗组在ORR(76%比71%)，完全缓解率(38%比29%)或中位反应时间(84天比57天)方面无显着差异。标准治疗组的两年OS为91%，Eltrombopag组为82%;再次，差异没有达到统计学显着性。

　　虽然患者在两组均在比较随机的方式顺序地和不治疗，但我们仍然预期在添加艾曲波帕的更好的响应，以标准的免疫抑制治疗和粒细胞集落刺激因子的结合，而是观察到类似的结果，最大剂量强度和早期Eltrombopag的启动可能是与更高反应相关的重要因素。需要更长的随访来确定厄洛托巴糖(如果有的话)对再生障碍性贫血患者对toOS的影响。

　　确定其他风险因素以识别不太可能对标准免疫抑制疗法产生反应的患者人群非常重要，因此，应该给予增加厄洛托巴糖的潜在益处。而且，有一些初步数据引起了人们的关注，但没有提供证据，在接受Eltrombopag治疗的患者中，发生克隆异常的可能性更高，具有潜在的临床意义。这可能将需要进一步的研究也在进行中加以解决，而你也将有新的设计方案和分析数据时要考虑再生障碍性贫血的严重程度。