艾曲波帕效果可长期控制免疫性血小板减少症
根据EXTEND试验的长期疗效数据,慢性或持续性免疫性血小板减少症的成年人在接受Eltrombopag治疗后仍保持理想的血小板计数并降低了出血率。
James B.“ [数据]证实[eltrombopag]是一种重要的口服治疗选择,通过增加血小板计数,显着降低出血率并减少某些慢性/持续免疫性血小板减少症患者的同时治疗需求,” James B.医学博士威尔 ·康奈尔大学名誉教授贝塞尔在新闻稿中说。“有了这些信息,医生可以为患有这种慢性疾病的合适患者更好地优化长期疾病管理。”
免疫性血小板减少症的治疗根据血小板计数和出血频率进行个体化。Eltrombopag(Promacta,Novartis)是一种口服血小板生成素受体,已被批准用于 1岁以上的患者。
先前的6周和6个月的安慰剂对照研究显示,eltrombopag减少了出血,并增加了血小板减少症患者的80%。但是,可能会发生严重的不良事件。
EXTEND试验是一项针对四项研究Eltrombopag治疗免疫性血小板减少症的试验的开放标签扩展研究,评估了长期安全性和有效性。
研究人员招募了302名患有血小板减少症至少6个月,对至少一种既往治疗没有足够反应并且血小板计数低于30×10 9 / L的患者。
研究人员分四个阶段进行了研究。
在第一阶段,患者每天接受50 mg。随后将剂量调整至使血小板计数增加至100×10 9 / L或更高的水平。
在第二阶段,患者减少或停止使用免疫性血小板减少症药物,同时使用Eltrombopag 维持血小板计数至少为50×10 9 / L或更高。
在第三阶段中,患者调整了Eltrombopag的剂量,以找到维持血小板计数至少50×10 9 / L 所需的最小剂量,并伴以最少的免疫血小板减少药物治疗。
在第四阶段,研究人员评估了最小有效剂量(有或没有最小剂量的任何伴随药物)维持血小板计数至少50×10 9 / L 时Eltrombopag的疗效和安全性。
主要的研究终点是临床实验室检查,眼科检查和不良事件发生的频率。
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