帕妥珠单抗(Perjeta)用于乳腺癌的三期试验数据

　　在3期试验中，Perjeta，Herceptin和化学疗法的辅助治疗显示3年无创生存率(iDFS)为94.1%，而接受Herceptin加化学疗法和安慰剂的患者为93.2%。这表明发生浸润性疾病或死亡的风险降低了19%。四年期iDFS比率分别为92.3%和90.6%。

　　FDA的决定还将2013年9月授予Perjeta的加速批准转变为将药物与赫赛汀和多西他赛联用用于HER2阳性，局部晚期，炎性或早期乳腺癌患者的全面监管批准。那些在新辅助空间接受Perjeta疗法的人可以在术后整整一年的治疗中有效地继续使用两种HER2阻断剂。

　　早期治疗乳腺癌的目标是为人们提供最佳的治愈机会。尽管我们在每一项进展上都更加接近这个目标，但许多人仍会复发并进展到转移阶段，Perjeta的批准意味着具有高复发风险的HER2阳性早期乳腺癌患者拥有一种新的，具有临床意义的治疗选择，以减少其疾病复发的机会。

　　3期双盲，安慰剂对照的APHINITY试验将4805例可手术治疗的HER2 +早期(T1-3)乳腺癌患者与以赫赛汀+化疗(蒽环类或非蒽环类治疗方案)辅助治疗以1-1的比例随机分配，或没有Perjeta。患者接受了乳房切除术或肿块切除术。总体而言，63%的参与者患有淋巴结阳性疾病，而36%的参与者患有HR阴性疾病。

　　对于激素受体(HR)阴性患者，Perjeta的三年iDFS率为92.8%，而对照组为91.2%。在四年中，该比率分别为91.0%和88.7%。总体研究需要治疗才能获得益处的患者数量为112名，HR阴性亚组为63名，淋巴结阳性亚组为56名。

　　Perjeta的添加并未显着增加心脏毒性。主要的心脏终点是心力衰竭，定义为纽约心脏协会3/4级衰竭加上左心室射血分数下降(距基线10%或更多，最高50%)或心源性死亡。据报道，含Perjeta的手臂中有17名患者发生原发性心脏事件(占0.7%)，而标准治疗组中有8名参与者发生了原发性心脏事件(占0.3%)。主要的心脏终点还包括心脏死亡，而第17和8个主要事件包括每组中的两次心脏死亡。

　　含Perjeta的疗法更常发生3级或更高级别的腹泻，在安全性分析中影响9.8%的患者，而接受标准疗法的患者为3.7%。腹泻的发生主要发生在化学疗法期间，而在接受TCH的患者中更为频繁。