鲁索替尼(Ruxolitinib)治疗小儿噬血细胞性淋巴组织细胞增多症疗效如何?
噬血细胞性淋巴组织细胞增多症 (HLH) 是一种致命的高炎症性疾病。Ruxolitinib(RUX)靶向HLH中的关键细胞因子,最近显示出HLH治疗的潜力。然而,缺乏严格的临床试验来检查其有效性,特别是作为一线治疗。
在这项试验中,研究人员开发了鲁索利替尼作为儿科HLH的一线疗法,并根据其早期反应对治疗进行了分层。该研究纳入了52个新诊断的个体。鲁索利替尼单药治疗的总体反应率(ORR)为69.2%(36/52),其中42.3%(22/52)达到长期完全缓解(CR)。在三天内,所有响应者都对鲁索利替尼有了初步反应。入组时,对鲁索利替尼的反应与潜在病因密切相关(P=.009)。
EB病毒(EBV)-HLH患者对鲁索利替尼最敏感,ORR为87.5%(CR为58.3%)。在鲁索利替尼治疗后,57.7%(30/52)的患者开始强化治疗并进一步化疗。其中约53.3%(16/30)获得CR,但46.7%(14/30)的慢性活动性EBV感染相关HLH(CAEBV-HLH)在第8周发展为难治性HLH。接受进一步卢索利替尼药物和第一剂之间的中位时间为6天(范围,3-25天)。总体而言,73.1%(38/52)的纳入患者在治疗后达到CR。所有患者的 12 个月总生存期 (OS) 均为 86.4%(95% CI,77.1% 至 95.7%)。与严格的化疗相比,鲁索利替尼表现出很少的毒性,耐受性良好。
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