老挝培米替尼治疗效果如何？多少钱一盒？有正规的购买渠道吗？

       Pemazyre是一种癌症药物，用于治疗患有胆管癌（胆道癌或胆管癌）的成人，当癌细胞在其表面上具有称为FGFR2的异常形式的受体（靶标）时。当癌症已经扩散到身体的其他部位或无法通过手术切除并且在先前使用至少一种癌症药物治疗后恶化时，使用Pemazyre。

       胆管癌罕见，Pemazyre于2018年8月24日被指定为“孤儿药”（一种用于罕见疾病的药物）。那么老挝培米替尼治疗效果如何？多少钱一盒？有正规的购买渠道吗？

       培米替尼（Pemazyre）效果

       佩米加替尼在美国的批准是基于GIGHT-202（NCT02924376）多中心开放标签单臂试验的结果，该试验招募了107名接受过FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌受试者。该试验在美国、欧洲和亚洲的67个地点进行。在临床试验期间，参与者每天接受一次派米加替尼，连续14天，随后休息7天，以21天的周期进行，直到疾病进展或患者经历不合理的副作用水平。为了评估佩米加替尼在试验期间的工作情况，每八周对受试者进行一次扫描。该试验使用既定标准来衡量有多少参与者在治疗期间经历了肿瘤的完全或部分缩小（总体反应率）。总体缓解率为36%（95%CI：27%，45%），其中2.8%的参与者有完全反应，33%有部分反应。在有反应的38名参与者中，24名参与者（63%）的反应持续六个月或更长时间，七名参与者（18%）的反应持续12个月或更长时间。

       美国食品和药物管理局（FDA）批准了派米加替尼优先审查，突破性治疗和孤儿药指定的申请

       2018年8月24日，欧盟委员会授予荷兰Incyte生物科学分销公司孤儿称号（EU/3/18/2066），用于治疗胆道癌的佩米加替尼。2019年10月17日，欧盟委员会授予荷兰因赛特生物科学分布B.V.的孤儿编号EU/3/19/2216，用于治疗具有嗜酸性粒细胞增多症的骨髓/淋巴肿瘤以及PDGFRA，PDGFRB或FGFR1或PCM1-JAK2的重排。

       2021年1月28日，欧洲药品管理局（EMA）的人类用药品委员会（CHMP）通过了一项积极意见，建议授予药品Pemazyre的有条件上市许可，用于以成纤维细胞生长因子受体2的融合或重排为特征的晚期或转移性胆管癌的二线治疗。该药品的申请人是英赛特生物科学分销B.V。佩米加替尼于2021年3月在欧盟被批准用于医疗用途。

       在 FIGHT-203 （NCT03011372） 中评估了疗效，这是一项多中心开放标签、单臂试验，包括 28 名患有 FGFR1 重排复发或难治性 MLN 的受试者。符合条件的受试者要么不是异基因造血干细胞移植（同种异体-HSCT）或疾病修饰治疗（例如化疗）后复发的候选人。佩米加替尼一直给药，直到疾病进展，不可接受的毒性，或者直到受试者能够接受同种异体HSCT。

       老挝佩米替尼(培米替尼)(达伯坦)(PEMITIP)的价格

       药厂名称:老挝南塔制药；产地:老挝；商品名称:PEMITIP；类型:仿制药；规格:胶囊,4.5毫克,21粒/盒；价格:935美元；备注:价格采集于国外药房,由于汇率浮动价格不固定，需要的患者，一方面可以亲自出国到海外购买所需的药品，另一方面亦可联系国内一些专业且正规的海外医疗服务机构（比如医康行）通过直邮的方式进行买药。

       老挝佩米替尼(培米替尼)(达伯坦)(PEMITIP)的副作用

       最常见的不良反应是高磷血症和低磷血症（电解质紊乱），脱发（斑点秃头），腹泻，指甲毒性，疲劳，味觉障碍（味觉失真），恶心，便秘，口腔炎（口腔内疼痛或炎症），眼睛干，口干，食欲下降，呕吐，关节疼痛，腹痛，背痛和皮肤干燥。眼（眼）毒性也是佩米加替尼的风险。其他常见的不良反应包括皮疹，贫血，鼻衄，浆液性视网膜脱离，四肢疼痛，消化不良，视力模糊，外周水肿和头晕。

       Pemazyre被认为对胆道癌患者有效，这些胆道癌在至少一次先前的治疗后进展，并且没有其他授权的治疗方法。患者可以耐受药物的副作用，当他们被密切监测和治疗，如果需要的话。因此，欧洲药品管理局决定，Pemazyre的益处大于其风险，并且可以被授权在欧盟使用。