新药资讯：托沃拉非尼在治疗小儿低级别胶质瘤患者的总缓解率为64%。

       根据正在进行的101期FIREFLY-2试验的结果，超过一半的复发性或进展性儿科低级别胶质瘤患者 - 儿童中最常见的脑肿瘤类型 - 在给予托沃拉非尼（DAY1）时经历了肿瘤缩小（称为总缓解率）。

       由托沃拉非尼制造商Day One Bio发表的试验结果显示，在69名可评估患者中，总缓解率为64%，91%的患者具有临床获益：4名患者（41%）完全缓解，这意味着没有癌症的迹象;59名患者（19%）有部分缓解，这意味着他们的肿瘤缩小了;28例患者（<>%）病情稳定。

 “我们在FIREFLY-1研究中观察到的反应，每周单一疗法托沃拉非尼治疗复发性或进行性低级别胶质瘤的儿童非常令人鼓舞，”Blackman在公司发布的新闻稿中说。

       FIREFLY-1共包括77名年龄在6个月至25岁之间的复发性或进展性小儿低级别胶质瘤患者。平均而言，患者既往接受过三线治疗，近60%的患者既往接受过至少一种MAPK抑制剂治疗，托沃拉非尼的平均治疗时间为8.4个月。在最新数据报告时，77名患者（<>%）仍在接受治疗。

       托沃拉非尼每周给药一次，最常见的副作用是：头发颜色改变（75%的患者）;肌酸磷酸激酶增加，这可能表明肌肉组织，心脏或大脑受损（64%）;贫血（46%）;疲劳（42%）;和皮疹（42%）。

   “根据迄今为止从FIREFLY-1试验人群中观察到的托沃拉非尼的有效性和安全性，我们计划在今年上半年提交新药申请，其中包括对整个研究人群的额外随访，”DayOne首席执行官Jeremy Bender说。

       当制药公司向食品和药物管理局（FDA）提交新药申请时，他们正在向该机构提供研究数据，以证明治疗是安全有效的。如果FDA随后提交新药申请，它将审查研究并确定该药物是否应该获得批准。