司美替尼（selumetinib）是治疗什么病的？治疗效果如何？一个月的费用需要多少钱？

       司美替尼（Koselugo）是一种用于治疗丛状神经纤维瘤的药物，沿着神经的良性（非癌性）肿瘤，当它们引起症状并且无法通过手术切除3岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童时。

       NF1是罕见的，Koselugo于31年2018月<>日被指定为“孤儿药”（一种用于罕见疾病的药物）。那么司美替尼（selumetinib）治疗效果如何？一个月的费用需要多少钱？

       司美替尼（Koselugo）原理

       Koselugo中的活性物质selumetinib阻断称为MEK1和MEK 2（MEK1 / 2）的酶，这些酶参与刺激细胞生长。MEK1/2在NF1中过度活跃，使肿瘤细胞不受控制地生长。通过阻断这些酶，Koselugo有助于减缓肿瘤细胞的生长。

       司美替尼（Koselugo）效果

       一项主要研究发现，Koselugo通过缩小这些肿瘤的大小，可有效治疗1型神经纤维瘤患儿的丛状神经纤维瘤。在这项研究中，20名（33%）50岁及以上的66岁及以上患有NF3和丛状神经纤维瘤的儿童中有1名（<>%）的肿瘤大小至少减少了<>%，这些儿童无法通过手术切除。在这项研究中，Koselugo没有与任何其他药物进行比较。

       司美替尼（Koselugo）用量

       Koselugo以胶囊形式提供，只能通过处方获得。治疗应由在诊断和治疗NF1相关肿瘤方面经验丰富的医生开始。

       Koselugo的推荐剂量基于患者的体重和身高。该药每天服用两次，间隔约12小时，空腹服用。该药不应给予不能吞咽整个胶囊的患者。

       在使用Koselugo治疗之前和期间，医生将检查患者的心脏，眼睛和肝脏的工作情况。只要患者病情好转或保持稳定且副作用可耐受，就应继续治疗。如果发生某些副作用，医生可能会减少剂量或暂时或永久停止治疗。

       司美替尼（Koselugo）一个月的费用需要多少钱？

       据了解，司美替尼港版Koselugo （从香港直邮）规格10mg x 60粒价格大概是40825元左右；规格25mg x 60粒价格大概是89040元左右。但海外药物受汇率浮动影响价格不固定，有需要的患者可以出国购买司美替尼，也可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取，可以将药物直邮到家，保证是正品的同时价格也实惠，更多详情请咨询客服人员。

       司美替尼（Koselugo）副作用

       Koselugo最常见的副作用（可能影响4人中的10人以上）是呕吐，皮疹，血肌酸磷酸激酶增加（肌肉受损时释放到血液中的酶），腹泻，恶心（感觉恶心），虚弱事件（感觉虚弱），皮肤干燥，发烧，痤疮样皮疹（类似痤疮的皮疹），低白蛋白血症（低水平的白蛋白，一种血液蛋白）， 天冬氨酸氨基转移酶（一种指示肝脏问题可能迹象的酶）和甲沟炎（甲床感染）增加。

       Koselugo最常见的严重副作用（可能影响多达十分之一的人）是腹泻，贫血（红细胞计数低），发烧，血肌酸磷酸激酶升高和血肌酐增加（肾脏问题的征兆）。

       Koselugo不得用于严重肝病患者。

       丛状神经纤维瘤可导致毁容、运动困难、疼痛和神经问题。对于无法通过手术切除的丛状神经纤维瘤患儿，没有授权的治疗选择;因此，存在重要的未满足的医疗需求。Koselugo已被证明可有效缩小3岁及以上儿童的肿瘤大小。由于该疾病的罕见性，纳入试验的儿童人数很少。尽管安全性数据有限，但它们表明Koselugo的副作用是可控的。因此，欧洲药品管理局决定Koselugo的好处大于其风险，并且可以授权在欧盟使用。