司美替尼（selumetinib）2023年能医保进行购买吗？

       1型神经纤维瘤病是一种罕见且无法治愈的遗传性疾病，会导致皮肤颜色不规则（色素沉着）和神经，皮肤（神经纤维瘤），大脑和其他身体部位的良性肿瘤的发展。

       NF1也被称为冯雷克林豪森病，周围丛状神经纤维瘤（NF）和冯雷克林豪森神经纤维瘤病。

       神经纤维瘤病 1 是由 1 号染色体上发现的 NF17 基因突变引起的。NF1基因调节神经纤维蛋白的产生，从而抑制不受控制的肿瘤生长。

       常见的体征和症状包括身材矮小、头大异常（巨头畸形）、骨骼畸形（包括脊柱侧弯）、言语困难、多动症、高血压和虹膜彩色肿块（Lisch 结节）。

       NF1主要在儿童早期观察到，预计预期寿命可缩短15年。

       Koselugo（selumetinib）是FDA批准的第一种用于治疗1型神经纤维瘤病（NFI）的药物，

       美国食品药品监督管理局（FDA）于1年2020月批准口服MEK抑制剂Koselugo（selumetinib）用于治疗两岁以上儿科患者的症状性和不可补救的丛状神经纤维瘤（PN）的NF<>。

       Koselugo（selumetinib）于2018年2018月获得欧盟孤儿药认定，并于2019年2019月获得瑞士医药管理局的孤儿药认定（ODS）。它于 <> 年 <> 月获得 FDA 突破性疗法称号，并于 <> 年 <> 月获得罕见儿科疾病称号。Koselugo（selumetinib）可作为口服胶囊，推荐剂量为25mg / m2，每天给药两次。那么司美替尼（selumetinib）2023年能医保进行购买吗？

       司美替尼的临床试验

       在SPRINT临床试验中，99名符合条件的患者接受了25mg / m的selumetinib治疗2口服，每 12 小时一次，每 28 天周期一次，直至出现不可接受的毒性、患者退出或疾病进展。

       SPRINT Stratum 1试验的主要终点指标是总缓解率（ORR），定义为在20-3个月内在随后的MRI上确认完全缓解（目标PN消失）或部分缓解PN体积减少至少6%的患者百分比。

ORR为66%，所有患者（n=33）均出现部分缓解，没有患者肿瘤完全消失，而82%的患者（n=27）的反应持续超过12个月。

       在2期SPRINT Stratum 1试验中观察到的严重不良反应是眼毒性，皮肤毒性，肌酐磷酸激酶（CPK）增加，出血风险和胎儿伤害，心肌病，胃肠道毒性和维生素E水平升高。

       司美替尼（selumetinib）2023年能医保进行购买吗？

       很遗憾目前国内还没有正式上市司美替尼，更没有纳入医保，自然也没有价格方面的资料公布。据目前了解到，司美替尼港版Koselugo （从香港直邮）规格10mg x 60粒价格大概是40825元左右；规格25mg x 60粒价格大概是89040元左右。