肥大细胞增多症患者的新选择—米哚妥林

　　肥大细胞是机体中介导过敏和炎性反应的正常细胞，但肥大细胞疾病的患者机体中往往有非常多的异常肥大细胞，过多异常的肥大细胞能够引发患者机体炎性反应和过敏反应，该疾病的不同亚型往往会给患者带来不同的疾病反应。无痛肥大细胞增多症的个体症状往往较轻，但有些患者却会出现脸红、腹泻及其它严重的症状;该疾病不同亚型的患者往往会出现威胁生命的反应，比如过敏性休克、器官损伤等，恶性肥大细胞增多症患者在被确诊后存活期往往不会超过6个月。

　　最近，发表于《NEJM》上的一项开放性研究旨在评估米哚妥林治疗系统性肥大细胞增多症的疗效。研究人员纳入了名患者，其中89例肥大细胞增多症相关的器官损伤患者被纳入主要疗效人群：16例患者袭性系统性肥大细胞增多症，57例有血液肿瘤相关的全身肥大细胞增多症，16例患有嗜硷细胞性白血病。主要结局是最佳总体响应率。

　　总体响应率为60%; 其中45%的患者达到了一个主要响应。晚期系统性肥大细胞增多症、KIT突变状态或先前治疗暴露各个亚组患者的响应率相似。骨髓中肥大细胞负荷和血清类胰蛋白酶水平的中位最佳百分比变化分别为59% 和58%。中位总生存期为28.7个月，中位无进展生存期为14.1个月。在16名肥大细胞白血病患者中，中位总生存期为9.4个月。56%的患者因药物毒性而减小了剂量;这些患者中的32%可再次将剂量增加至开始剂量。

　　最常见的不良反应是低级别的恶心、呕吐和腹泻。分别有24%、41%和29%的患者发生了新发或加重的3-4级中性粒细胞减少症、贫血和血小板减少症，并且多半属于原有血细胞减少的患者。在该项开放性研究中，米哚妥林表现出晚期系统性肥大细胞增多症的治疗活性，包括高度致命的变异体肥大细胞白血病。

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