厄达替尼（Erdafitinib）的用途是什么？效果如何？

       最常见的膀胱癌类型是尿路上皮癌，即癌症始于膀胱内壁的细胞。尿路上皮癌可能累及部分肾脏、膀胱和输尿管（连接肾脏和膀胱的管子）。尿路上皮癌始于排列癌症发展的特定器官的细胞。如果及早发现和治疗，治愈率很高。然而，一旦膀胱癌扩散到膀胱外的身体远处部位，有效的治疗选择仍然有限，特别是如果患者在先前的治疗后出现癌症复发。

       晚期膀胱癌是指已经扩散到膀胱外到身体区域或远处部位的癌症。由于大多数被诊断患有膀胱癌的患者是老年人和/或前吸烟者，因此他们通常过于虚弱，无法用批准用于治疗该疾病晚期的标准化疗药物顺铂进行治疗。不能耐受顺铂的患者可以使用化疗药物卡铂进行治疗，其中位生存期约为 9-10 个月。那么厄达替尼（Erdafitinib）的用途是什么？效果如何？

       厄达替尼（Erdafitinib）基本信息

       Balversa是一种激酶抑制剂，可阻断成纤维细胞生长因子受体的活性，成纤维细胞生长因子受体在细胞分裂和成熟中起作用。它对编码FGFR2或FGFR3的基因发生基因突变或融合的膀胱癌起作用。

       在一项II期研究中，接受Balversa治疗的患者中有32%经历了完全或完全肿瘤缩小，其中2%完全消退。平均反应持续时间为5.4个月。Balversa于2019年首次获得批准。

       厄达替尼（Erdafitinib）的用途是什么？效果如何？

       Balversa是一种口服泛成纤维细胞生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂精准癌症药物，其靶向称为成纤维细胞生长因子（FGFR）3或2的遗传改变，其调节重要的生物过程，包括发育过程中的细胞生长和分裂以及组织修复。大约五分之一的复发性和难治性膀胱癌患者存在 FGFR 改变。FDA 批准的 FGFR 治疗筛查®伴随诊断试验对于检测 FGFR 3 和 2 是必要的。

       Balversa的FDA批准是基于对87名局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的评估，这些患者在至少一次先前的化疗治疗中或之后进展，并且具有某些FGFR3基因突变或FGFR2或FGFR3基因融合。

       Balversa治疗以8mg的起始剂量开始，每天一次，并逐渐增加，直到疾病进展或不可接受的副作用。

       总体而言，32.2%的人对治疗有反应，2.3%的人完全缓解，29.9%的人部分反应。平均反应持续时间为5.4个月，包括以前对抗PD-L1或PD-1“检查点抑制剂”治疗无反应的个体。

       MDACC的医生此前曾报告过Balversa治疗FGFR改变患者的结局。他们治疗了99人，中位数为5个周期的Balversa。总体而言，40%的患者对治疗有反应：3%的患者完全缓解，37%的患者部分缓解。

       Balversa最常见的副作用是口腔炎，疲劳，腹泻，口干和指甲变化。Balversa也会引起眼部疾病。25% 的患者报告了中央浆液性视网膜病变或视网膜色素上皮脱离导致视野缺损。