恩西地平的面世在一定程度上满足IDH2阳性的AML患者治疗需求

       急性髓系白血病（AML）是最常见的急性白血病类型之一，它起源于骨髓，并很快进入血液系统。不同于正常血细胞的发育，AML患者的骨髓中异常白细胞的快速增殖可能干扰正常血细胞的生成，导致健康白细胞、红细胞和血小板数量减少。

      在2017年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Celgene公司的一种名为恩西地平（Idhifa / enasidenib）的药物，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（AML）。这是首个针对这一特定疾病获批的新药。

      恩西地平是一种IDH2抑制剂，也是首个上市的致癌代谢物合成抑制剂。与化疗和免疫疗法不同，恩西地平属于代谢疗法，通过降低致癌代谢产物、阻断促进细胞生长的多种酶的活性，间接抑制肿瘤生长。

      根据世界卫生组织的统计数据，白血病的发病率约为每10万人中有5人，其中超过一半是AML。带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者约占所有AML患者的8%-19%。因此，恩西地平的问世在一定程度上满足了携带IDH2突变的复发性/难治性AML患者的治疗需求，并成为迄今为止FDA批准的针对该特定患者群体的唯一药物。

      在一项公开标签、单臂、多髓、血浆和尿液中的2-HG水平，促使突变体IDH2抑制的巨核红细胞分化恢复，逆转突变体IDH2对DNA甲基化的影响，2-HG水平的降低程度达到90.6%。综合试验结果，恩西地平能够提高缓解率，延长缓解持续时间，实现部分血液学改善，改善患者的病情，减轻患者的痛苦，对患者的病情有积极的作用。

      作为第一款通过干预肿瘤细胞代谢来治疗AML的药物，恩西地平是基于分子生物学和生物化学的研究开发的。它仅抑制肿瘤细胞的特定酶活性，而不影响机体正常的三羧酸循环，展现了多层面的创新性。作为罕见病药物，由于其明确的诊断和适应症，以及肯定的疗效，获得了优先审批的资格，经历了9年的研发最终获得批准。恩西地平的批准为AML患者带来了希望，也为罕见病药物的研究提供了新的动力。我们希望国内外的专家能够研发出更多、更好的药物，解除患者的病痛。

      需要注意的是，恩西地平在中国尚未上市，因此国内患者无法在国内购买到该药物。由于尚未上市，恩西地平也无法享受医保报销。如果患者急需该药物，只能选择前往国外购买原研药。这种方法可以获取药物，但代价也非常高昂，包括往返国外的旅费、药物费用以及语言不通等问题都会给求药的患者带来困扰。因此，国内的海外医疗服务机构成为购药家庭的另一种选择，许多有需要的家庭开始选择通过正规的海外代购渠道进行购买。

      总而言之，恩西地平作为针对IDH2突变AML患者的一线治疗药物，展现出了希望和潜力。它通过干预肿瘤细胞的代谢途径，实现对疾病的治疗。虽然在中国尚未上市，但患者可以考虑通过海外购药渠道获取该药物，以获得更好的治疗效果。