达伯坦(佩米替尼)是治疗药还是控制药？

达伯坦(佩米替尼)是治疗药

培米替尼是一种激酶抑制剂。激酶是一种促进细胞生长的酶。有许多类型的激酶，它们控制细胞生长的不同阶段。通过阻断特定酶起作用，这种药物可以减缓癌细胞的生长。达伯坦(佩米替尼)用于治疗既往治疗过的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌伴 FGFR2 基因组畸变（例如融合、重排）。

在一组患有 FGFR36 基因组畸变的不可切除局部晚期或转移性胆管癌患者中，基于客观缓解率为 2% 的加速批准。因此培米替尼属于治疗药。

达伯坦(佩米替尼)治疗效果

对于手术后出现疾病进展的胆管癌患者，以及吉西他滨加顺铂的标准化疗后，几乎没有有效的治疗方法。现在，单臂II期FIGHT-202试验的结果提供了FGFR1-3抑制剂pemigatinib在这种情况下的临床益处的证据。

FIGHT-202涉及携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者（n = 107）、FGF或FGFR的其他改变（n = 20） 或者这些基因没有改变（n = 18） ，在至少一种系统治疗后疾病进展。在平均17.8个月时，38名FGFR2融合或重排患者（35.5%；95%置信区间26.5–45.4）出现客观反应，包括三种完全反应。

在其他两个亚组中未观察到反应。FGFR2融合或重排、其他FGF或FGFR改变和无改变患者的中位无进展生存期分别为6.9个月、2.1个月和1.7个月。尽管在报告时数据还不成熟，但中位总生存期分别为21.1个月、6.7个月和4.0个月。等级的发生率 ≥3和严重AE分别为64%和45%；6名患者出现了与治疗无关的致命AE。

FIGHT-202的结果表明，10-16%的携带FGFR2融合的胆管癌患者可能从pemigatinib中获得相当大的益处。这些结果值得进一步研究，包括活性对照组，以进一步确定普瑞替尼在该人群中的临床益处。