Luspatercept在未通过ESA的低风险MDS中产生输血独立性

根据一项回顾性队列研究的结果，几乎所有未接受促红细胞生成素刺激剂 （ESA） 和输血依赖性 （TD） 治疗的低风险骨髓增生异常综合征 （MDS） 患者在接受 luspatercept-aamt （Reblozyl） 治疗后都实现了输血独立性 （TI）。

总体而言，80.0% （n = 8/10） 的未通过 ESA 且有可用数据的患者达到了医生报告的改良血液学反应-红系 （mHI-E） 状态，20.0% （n = 2/10） 没有达到。在基线时为 TD 的患者中，96.9% （n = 31/32） 达到 TI 至少 8 周，93.8% （n = 30/32） 达到 TI 持续 12 周或更长时间。研究人员强调，在开始研究治疗之前，1名非输血依赖性（NTD）患者（3.0%）保持NTD至少12周。

这项回顾性观察性队列研究的研究人员评估了在美国各地临床实践中接受luspatercept治疗低风险MDS的患者的结局。

研究人员对先前未接受过ESA治疗的患者进行了亚组分析，并根据最低输血次数定义了基线输血负担（TB）。NTD患者既往输血0次，低TB患者有1至3次，中度结核病患者有4至5次，高结核病患者有6次或更多次输血。

该研究包括 18 岁及以上被诊断为低风险 MDS、低风险 MDS 伴环形铁粒幼细胞 （RS） 或 MDS 或骨髓增殖性肿瘤伴 RS 和血小板增多症的患者。其他资格标准包括在开始使用luspatercept治疗之前接受提取医生或同一实践中的另一名医生的治疗至少1年。那些既往在临床试验中接受过luspatercept的患者，在开始luspatercept之前在临床试验中接受过MDS的任何治疗，或先前使用luspatercept治疗β地中海贫血的患者均未包括在内。

该研究共包括33名对ESAs幼稚的患者。基线时的平均年龄为68.8岁（标准差[SD]，8.3），开始用luspatercept治疗时为70.1岁（SD，8.2）。大多数研究人群是男性（51.5%），白人（78.8%），非西班牙裔/拉丁裔（87.9%），来自美国南部（84.9%），并且患有低结核病（81.8%）。此外，大多数患者在数据收集时还活着（97.0%），并投保了医疗保险（60.6%）。中位随访时间为4.1个月（范围为2.1-13.4）。

总体而言，90.9% 的患者在接受卢斯帕西普治疗之前接受过 1 次或多次治疗，9.1% 的患者接受该药物作为一线治疗。研究人员报告说，93.9%的人口仍在接受研究治疗。6例（1.1%）在随访期间停止治疗，其中93例因血液学改善不足，另一例因血红蛋白正常化。根据研究人员的说法，数据还不够成熟，无法估计研究治疗的中位持续时间，因为9.<>%的患者在随访期间没有停止治疗或被审查。

研究人员强调，69.7%的患者没有减少剂量。此外，93.9%没有剂量递增，97.0%没有剂量保持或中断。

这些数据支持3期COMMAND试验（NCT03682536）的中期结果，该试验有助于FDA批准luspatercept用于一线治疗低风险MDS贫血患者。