塞利尼索能用于治疗复发性或转移性唾液腺肿瘤吗？

我们旨在评估口服选择性核输出抑制剂selinexor在复发或转移性唾液腺肿瘤（SGT）患者中的活性。

GEMS-001是一项针对复发或转移性SGT患者的开放标签2期研究，分为两部分。在方案的第1部分中，患者对肿瘤样本进行了靶向下一代测序以及雄激素受体、HER-2和ALK的免疫组织化学分析。对于第2部分，没有靶向治疗的患者有资格接受selinesor 60 mg，每28天每周两次。主要终点是客观有效率。次要终点包括无进展生存期（PFS）和SGT药物改变的发生率。

100名患者被纳入GEMS-001，并接受了基因组和免疫组织化学分析。共有21名缺乏匹配疗法的患者接受了selinexor治疗。SGT亚型（世界卫生组织分类）包括腺样囊性癌（n=10）、唾液腺管癌（n=3）、腺泡细胞癌（n=2）、肌上皮癌（n=2）、多形性腺瘤癌（n=2）和其他（n=2中）。在18名可评估的患者中，17名患者（94%）观察到稳定疾病（SD）（7名患者（39%）的SD≥6个月）。然而，没有观察到客观的反应。中位PFS为4.9个月（95%置信区间，3.4-10）。

最常见的治疗相关1-2级不良事件为恶心[17名患者（81%）]、疲劳[16名患者（76%）]和味觉障碍[12名患者（57%）]。最常见的与治疗相关的3-4级不良事件是低钠血症[3例（14%）]、中性粒细胞计数下降[3例[14%）]和白内障[2例（10%）]。未观察到与治疗相关的死亡。

尽管在参与者中观察到肿瘤减少，但单剂selinexor抗肿瘤活性有限。