培米替尼\佩米替尼(Pemigatinib)是如何治疗胆管癌？

Pemiginib是一种抗癌药物，用于治疗成人胆管癌症或胆管癌。它专门用于癌症扩散迅速且无法通过手术切除的患者。Pemiginib属于一类被称为蛋白激酶抑制剂的药物。这是因为该药物明确阻断了被称为蛋白激酶的酶。这些酶形成被称为成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的靶标或受体的一部分。这些受体主要存在于癌症细胞的表面，并刺激这些细胞的生长和扩散。Pemiginib阻断FGFR中的酪氨酸激酶，并减少癌症细胞的快速增殖和扩散。因此，对于那些之前接受过癌症治疗但没有达到预期效果的人来说，这种药物是一线希望。如果医生注意到患者体内存在FGFR2基因缺陷，他们会建议使用Pemiginib。

Pemiginib开发和批准历史：

Incyte公司最初发现Pemiginib用于治疗先前接受治疗的患有无法切除的局部晚期或转移性胆管癌的患者。

关于Pemiganib，需要注意的一点是，该药物不是化疗方案的一部分。相反，它是胆管癌的靶向治疗方法。

2020年4月17日，美国食品药品监督管理局批准Pemiginib用于治疗既往接受过治疗且不可切除或局部晚期或转移性胆管癌的成年人。此外，该药物可用于FGFR2融合或其他重排的患者，如美国食品药品监督管理局批准的测试中所检测到的。

2020年4月，Pemiginib还获得了孤儿药和突破性治疗指定。该药物的优先审评申请于2019年11月被接受。

美国食品药品监督管理局于2022年8月26日加速批准Pemiginib治疗具有成纤维细胞生长因子受体1（FGFR1）缺陷的难治性或复发性骨髓或淋巴肿瘤患者。

Pemiginib如何治疗胆管癌或胆管癌症？

Pemiginib是成纤维细胞生长受体亚型1、2和3的最有效、最次要和最选择性的抑制剂之一。胆管癌，或称癌症，主要是由于胆管DNA（脱氧核糖核酸）的缺陷或突变而发生的。Pemiginib标志着胆管癌治疗的一场革命，因为该药物直接阻断FGFR1、2和3亚型的磷酸化和信号传导活性。它还降低癌症细胞系中的细胞活力，并激活FGFR的扩增和融合。这导致组成型FGFR信号传导。在动物研究期间，在人类肿瘤的小鼠异种移植物模型中注意到该药物的抗肿瘤活性，其表现出FGFR1、FGFR2和FGFR3的改变，导致FGFR的激活。

Pemiganib的安全性和有效性：

临床研究表明，Pemiginib能有效治疗胆管癌。进行了一项名为FIGHT-202的非随机、开放标签、多中心、单臂和2期临床试验，以评估Pemiginib在既往治疗的患有转移性或局部晚期胆管癌症的成年患者中的安全性和有效性。患者还表现出FGFR2基因融合或非融合重排。试验参与者每天口服一次13.5 mg Pemiginib，持续14天，然后在21天的周期中休息7天，直到出现不可接受的毒性或疾病进展。独立审查委员会根据答复的持续时间和总体答复率确定了主要成果衡量标准。总体缓解率为36%，其中2.8%的患者表现出完全缓解，33%的患者表现为部分缓解。此外，63%的患者反应持续6个月以上，而18%的患者反应超过12个月。

Pemiganib的医学用途是什么？

Pemiginib特别适用于诊断为局部晚期或转移性胆管癌症的成人，其具有FGFR2重排或融合，在至少一种系统治疗后已发展到晚期。此外，该药物在美国常用于治疗FGFR1重排的难治性或复发性骨髓或淋巴肿瘤。因此，简单地说，Pemiginib可以安全地用于胆管癌症，这种癌症生长在受影响的器官之外，但尚未扩散到身体的远处，或已开始扩散到远处的器官。此外，它还可以用于FGFR2基因融合或重排的肿瘤。