JAK1 TKI Golidocitinib 在复发/难治性 PTCL 中显示出前景

根据发表在《柳叶刀肿瘤学》上的一项 2 期研究结果，戈利西替尼在复发/难治性外周 T 细胞淋巴瘤 （PTCL） 患者中显示出有希望的抗肿瘤活性，近四分之一的患者达到完全缓解 （CR）。

这项单臂研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04105010）使用戈利多替尼治疗了101例复发/难治性PTCL患者。主要终点是客观缓解率（ORR），次要终点包括缓解持续时间、CR率、无进展生存期和安全性。

基线时，中位年龄为 58 岁，65% 的患者为男性，大多数患者为亚洲人。PTCL患者57%为血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤，11%为间变性大细胞淋巴瘤，其余患者为自然杀伤细胞淋巴瘤、T细胞多形性白血病或亚型不确定的PTCL。

73%的患者既往接受过2线或更多线治疗，其中100%既往接受过化疗，50%接受过组蛋白脱乙酰酶抑制剂，10%接受过CD30靶向药物治疗，1%接受过ALK抑制剂治疗。

44.3%的患者达到客观缓解，其中24%的CR患者。19%的患者病情稳定。中位缓解持续时间为20.7个月。中位PFS为5.6个月，中位总生存期为19.4个月。

59% 的患者出现 3-4 级治疗相关不良事件 （TRAE），最常见的包括白细胞、中性粒细胞、淋巴细胞和血小板计数下降。由于 TRAEs，分别有 9% 和 38% 的患者停止或中断治疗。有1例因真菌性肺炎而死亡。

作者在他们的报告中总结道：“靶向JAK1可以提供一种独特的选择，在复发或对先前治疗难治的PTCL患者中实现深度和持久的反应。