伊布替尼在治疗类固醇难治性 GVHD 患者方面显示出疗效

根据 2024 年 Tandem 会议的一份报告，一项多中心真实世界研究的结果表明，伊布替尼在治疗类固醇难治性慢性移植物抗宿主病 （SR-cGVHD） 患者方面具有活性。佛罗里达州坦帕市 H. Lee Moffitt 癌症中心和研究所的论文作者 Joseph Pidala 医学博士指出，这些结果为该患者群体与反应和无故障生存期 （FFS） 相关的因素提供了新的见解。

研究小组招募了患有SR-cGVHD的参与者，移植后没有任何复发恶性肿瘤。这些人在 2017 年 8 月获得 FDA 批准后接受了伊布替宁治疗。

研究人员使用美国国立卫生研究院 （NIH） 2014 年共识反应测量通过使用连续 cGVHD 器官评分来计算反应。他们测量了从伊布替宁开始的事件发生时间结局。研究小组还将FFS测量为一种复合结果，包括死亡、复发或新的cGVHD治疗线。

该试验共纳入19项研究的270名受试者。Pidala 博士及其同事发现，大多数招募的受试者以前接受过聚（丁二酸丁二烯酯）（PBS） 移植物和非移植后环磷酰胺 （PTCY） GVHD 预防。

伊布替宁开始治疗时最常见的器官是皮肤（59%）、眼睛（50%）、口腔（45%）和关节/筋膜（40%）。就 NIH 的严重程度而言，53% 的病例被评为重度，42% 为中度，5.7% 为轻度。大约 61% 的患者有重叠的亚型。

在 79% 的受试者中发现 Karnofsky 体能状态 （KPS） 为 80% 或更多。规定的泼尼松中位数为0.21。伊布替宁通常在 cGVHD 后一年半开始（中位数，18.2 个月）;最常见的剂量是420mg，主要在早期治疗期间开始。

进一步分析发现，6个月完全缓解率为3%;42%的患者达到部分缓解。其余患者表现出对治疗缺乏反应。Pidala 博士报告说，在 6 个月时从伊布替宁治疗中获益的 cGVHD 方面是肝脏（多变量总生存期，5.49）。考虑到部分和完全反应，最佳总体反应为56%;大多数受试者（86%）在治疗开始后约1至3个月达到最佳反应。

中位随访期为30.5个月。6 个月时的 FFS 为 59%;在12个月时，这一数字略微下降至41%。最终的多变量分析显示，年龄增加、基线时泼尼松龙剂量增加和肺部受累与较差的 FFS 相关。6个月总生存率为93%;在12个月时，这个数字是87%。停用或停用伊布替宁最常见的毒性是肌肉痉挛、胃肠道毒性和出血/瘀伤。

该研究的作者在他们的报告中总结说：“这些多中心真实世界数据支持伊布替尼在SR-cGVHD中具有活性，为与反应和FFS相关的因素提供了新的见解，并展示了与剂量减少或停药相关的毒性特征。