Retevmo被批准用于RET驱动的实体瘤的年轻患者

       美国食品药品监督管理局（FDA）已将Retevmo（selpercatinib）的批准使用范围扩大到2岁及以上的儿科患者。 

       美国食品药品监督管理局加速批准Retevmo用于治疗2岁及以上患有以下疾病的患者： 

        经FDA批准的试验检测到RET突变的晚期或转移性癌症（MTC），需要全身治疗 ，通过FDA批准的测试检测到RET基因融合的晚期或转移性甲状腺癌症需要全身治疗，并且是放射性碘难治性的（如果放射性碘合适的话） 

      通过美国食品药品监督管理局批准的测试检测到的具有RET基因融合的局部晚期或转移性实体瘤，在先前的全身治疗中或之后取得了进展，或者没有令人满意的替代治疗选择。 

       Retevmo此前仅被批准用于12岁及以上患有RET-突变型MTC和RET-融合阳性甲状腺癌症的患者，以及患有其他RET融合阳性实体瘤的成年人。 

       扩大批准基于LIBRETTO-121 1/2期试验（NCT038999792）的结果。该试验旨在评估selpercatinib在患有晚期RET激活的实体瘤的儿童和年轻成人患者中的作用。 

      研究参与者每天两次口服92 mg/m2的selpercatinib，直到疾病进展、不可接受的毒性或其他停止治疗的原因。主要疗效人群包括25名年龄在2至20岁之间的患者。 

      每次盲法独立审查的确认总有效率（ORR）为48%。未达到中位反应持续时间（DOR），92%的反应者的反应持续时间为12个月。 

      在14名RET突变型MTC患者中，确诊的ORR为43%，7%的患者获得完全缓解。未达到DOR中位数，100%的应答者的应答持续至少12个月。 

       在10例RET融合阳性甲状腺癌症患者中，经证实的ORR为60%，30%的患者获得完全缓解。未达到DOR中位数，83%的应答者的应答持续至少12个月。

      疗效分析还包括1名局部晚期、难治性RET融合阳性恶性神经鞘肿瘤患者，他们对治疗没有反应。 

       该试验包括1名青少年，他们经历了股骨头骨骺滑脱/股骨头上骨骺滑脱（SCFE/SUFE）。应监测接受selpercatinib治疗的儿童患者的SCFE/SUFE症状，并进行适当治疗。 

       报告的最常见不良反应是肌肉骨骼疼痛、腹泻、头痛、恶心、呕吐、新冠肺炎、腹痛、疲劳、发热和出血。最常见的3-4级实验室异常是钙、血红蛋白和中性粒细胞减少。 

      Retevmo目前以胶囊形式提供，剂量强度分别为40 mg和80 mg。一种新的片剂制剂也已被批准具有40 mg、80 mg、120 mg和160 mg的剂量强度。2岁至12岁以下儿童患者的推荐剂量基于体表面积。