洛普替尼（Augtyro）治疗NTRK阳性实体瘤效果如何？

美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准Augtyro （repotrectinib）用于12岁及以上的实体瘤患者，这些患者具有NTRK基因融合，局部晚期或转移性，或手术切除可能导致严重并发症，并且在治疗后进展或没有令人满意的替代疗法。

该批准基于1/2期TRIDENT-1试验的数据。该试验（NCT03093116）纳入了88名患有局部晚期或转移性NTRK基因融合阳性实体瘤的成人患者，他们要么接受过酪氨酸激酶抑制剂（TKI;n=48）治疗，要么未接受过TKI（n=40）。

患者接受 160 mg 口服 repotrectinib，每日一次，持续 14 天，然后每天两次 160 mg，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

在初次接受TKI的患者中，中位随访时间为17.8个月，确认的总缓解率（ORR）为58%。未达到中位反应持续时间，83% 的反应者的反应至少持续 12 个月。

在接受TKI预治疗的患者中，中位随访时间为20.1个月，确诊的ORR为50%。中位缓解持续时间为 9.9 个月，42% 的缓解者在 1 年时仍处于缓解状态。

报告的最常见的不良事件是头晕、味觉障碍、周围神经病变、便秘、呼吸困难、疲劳、共济失调、认知障碍、肌肉无力和恶心。

Augtyro 还被批准用于治疗患有局部晚期或转移性 ROS1 阳性非小细胞肺癌的成人患者。