Ojemda(tovorafenib)治疗复发或难治性小儿低级别胶质瘤（GLL）患者效果如何？

低级别胶质瘤（LGG）约占儿童肿瘤总数的三分之二。在大多数情况下，低级别胶质瘤通过手术或化疗可以得到很好的治疗和治愈。但是，约有 20% 的低级别胶质瘤患者存在 BRAF 基因突变，这会使肿瘤更具侵袭性和顽固性。

随着 FDA 最近批准 Ojemda（托沃非尼），低级别胶质瘤患者迎来了一个里程碑。托伐非尼是迄今为止第一种专门针对BRAF突变的小儿低级别胶质瘤的治疗方法。 

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托伐非尼有什么用途？

Ojemda（托伐非尼）适用于治疗至少 6 个月大的复发或难治性小儿低级别胶质瘤（GLL）患者。该药专为存在 BRAF 融合、重排或 BRAF V600 突变的低级别胶质瘤病例而设计。 

托伐非尼是一种 II 型 RAF 抑制剂。它能穿透中枢神经系统，抑制一种名为 BRAF 的蛋白质。BRAF参与细胞信号传导，包括单一形式和双重形式。与其他一些同类药物不同的是，托伐非尼不会意外激活一种名为MAPK2的关键信号通路。 

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托伐非尼在临床试验中的成功率如何？

Tovorafenib加速获得美国食品与药物管理局批准的依据是2期FIREFLY-1试验的结果。该试验仍在进行中，包括11个国家的患者，年龄在6个月到25岁之间，预处理后的LGGs生长速度为3。

试验报告的主要结果是

51%的患者肿瘤缩小；

中位应答时间为 5.3 个月；

中位应答持续时间为 13.8 个月；

最常见的不良反应是头发颜色改变、疲倦、皮疹和皮肤干燥；

最常见的严重不良反应包括生长速度下降、食欲减退、呕吐和肿瘤出血。

另一项 3 期试验（LOGGIC/FIREFLY-2）正在进行中，该试验比较了托伐非尼与化疗在治疗新诊断的 LGG 和 RAF 基因突变患者中的效果。 

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托伐非尼在哪里获得批准？

是的，该药于 2024 年 4 月获得美国食品及药物管理局的加速批准。截至 2024 年 6 月，tovorafeib 在世界其他地方尚未获得批准。

托伐非尼何时获得 EMA 批准？

截至 2024 年 6 月，托伐非尼尚未向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请。因此很难对批准时间做出估计。通常情况下，EMA 的审批决定最长需要 210 天。因此，如果很快提交 Ojemda 的批准申请，我们将看到 EMA 可能在 2025 年年中左右获得批准。不过，这只是一种理论上的可能性，因为目前还没有提交任何申请。