Ekterly（司柏司他）：首个口服急性 HAE 治疗药物的突破与现状

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遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的遗传性疾病，会导致突然、反复发作的严重肿胀。虽然目前尚无治愈方法，但治疗领域正出现积极进展，特别是欧洲药品管理局（EMA）即将批准 Ekterly（司柏司他）。作为首个且唯一用于急性 HAE 发作的口服治疗药物，司柏司他能让这种罕见疾病的管理更简便、更快速，且侵袭性更小。

但由于 EMA 的批准仍在等待中，患者何时能用上 Ekterly 呢？

什么是治疗血管性水肿的新药 Ekterly？

Ekterly（司柏司他）适用于治疗 12 岁及以上成人和青少年的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作 1。它是目前唯一用于急性 HAE 发作的口服治疗药物。

在遗传性血管性水肿患者体内，会过量产生一种名为激肽释放酶的蛋白质。激肽释放酶水平过高会导致液体在正常情况下不应积聚的部位积聚。Ekterly 通过抑制激肽释放酶发挥作用，有助于防止这种不必要的液体潴留。它还可能减少激肽释放酶及相关物质的产生，共同帮助控制肿胀发作。

司贝司他在临床试验中的效果如何？

KONFIDENT 试验针对 1 型或 2 型遗传性血管性水肿（HAE）患者，测试了 Ekterly 与安慰剂的疗效和安全性。以下是报告中最值得注意的结果：

使用 Ekterly 后症状缓解的中位时间为 1.8 小时，而使用安慰剂则为 6.7 小时；

部分患者在 30 分钟后开始感受到症状缓解；

无论年龄、发作部位和严重程度如何，也无论患者是否同时接受过预防性治疗，这种效果都保持一致；

在使用 Ekterly 成功治疗的 HAE 发作中，96% 仅需 1 剂；

未报告严重副作用，Ekterly 的安全性被评估为与安慰剂相似 。

Ekterly 在国内何时获批？