国内如何正规获取白血病新药 Revumenib？适用人群、疗效及途径

在国内，每 10 万人中约有 3.64 人被诊断出患有急性髓系白血病（AML）—— 这是一种进展迅速的血液和骨髓癌症 。然而，国内只有极少数患者能够获得 Revuforj（revumenib），这是一种最近在美国获批的突破性白血病治疗药物。

虽然 revumenib 并非治愈方法，但其临床试验结果极具前景：高达 21% 的患者实现了完全缓解 。不幸的是，由于这种药物尚未获得国内药监局的批准，那么有需求的患者如何正规的获取该药呢？

好消息是？在国内，有更快、完全合法且安全的途径可以获得 revumenib。如果您或您的亲人有紧急治疗需求，请继续阅读以了解您的选择。

哪些人适合使用 Revuforj（revumenib）？

Revumenib 适用于（1 岁以上）患有复发或难治性急性白血病且存在 KMT2A 易位的患者 。

在急性淋巴细胞白血病（ALL）病例中，有 5%-15% 存在 KMT2A 异常；在成人急性髓系白血病（AML）病例中，这一比例为 3%。因此，并非所有白血病患者都适合使用 revumenib。不过，具有 KMT2A 突变的 AML 这一难治亚型患者可能会从该治疗中获益 —— 鉴于这些患者往往对标准疗法有耐药性，这是一个重要的治疗机会。

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这种新的白血病治疗方法是如何起作用的？

Revumenib 是首个获批用于治疗白血病的 menin 抑制剂。它通过阻断 menin-KMT2A 相互作用来发挥作用，这种相互作用对具有这种基因异常的白血病细胞的增殖起着关键驱动作用。

凭借其作用机制，revumenib 可能帮助部分患者实现缓解，进而接受干细胞移植等潜在的根治性治疗。

Revuforj 治疗急性髓系白血病（AML）的效果如何？

Revuforj（瑞武美尼布，revumenib）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准是基于 AUGMENT-101 试验的结果。该试验报告的主要结果如下：

63% 的患者对治疗产生了部分或完全应答；

接受瑞武美尼布治疗的患者中，21.2% 达到了完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复；

达到完全缓解的中位时间为 1.9 个月

中位应答持续时间为 6.4 个月 。

来自 MD 安德森癌症中心的 Ghayas C. Issa 博士强调，瑞武美尼布是一种具有潜在变革性的疗法，它能够引发强烈应答、在干细胞移植后维持缓解状态，并且可以长期使用，安全性可控 。

Revuforj 国内获批情况？正规获取途径有哪些？