欧盟批准诺华艾曲波帕用于儿科慢性特发性血小板减少性紫癜患者
近日，艾曲波帕(Revolade)在欧盟监管方面传来喜讯。欧盟委员会(EC)已批准扩大艾曲波帕的适用人群，用于对其他疗法(例如，糖皮质激素、免疫球蛋白或)难以治疗的特发性血小板减少性紫癜(ITP)儿科患者(1岁及以上)的治疗。
此次批准包括艾曲波帕片剂和一种新的口服悬液制剂，后者专门用于可能无法吞咽片剂的儿科患者。之前，欧盟已于2010年批准艾曲波帕片剂用于特发性血小板减少性紫癜(ITP)成人患者。
ITP在儿童群体中的发病率为十万分之五，该病特征为血小板计数低。约25%的儿科患者为慢性ITP，严重出血风险明显升高。
艾曲波帕的获批是基于2个双盲、安慰剂对照研究，包括在儿科群体中开展的最大规模的III期研究。数据显示，针对先前的慢性ITP疗法难治或治疗后复发的慢性ITP儿科患者，艾曲波帕能够显着增加并维持慢性ITP儿科患者的血小板计数;同时，对于正在服用其他ITP药物的患者，艾曲波帕还能够减少或停止这些ITP药物(主要是糖皮质激素)的使用。
在III期临床试验研究中，允许治疗组和安慰剂组的患者使用一些稳定的维持性ITP治疗。艾曲波帕治疗显着增加和维持慢性ITP患者的血小板计数，这些患者在先前的慢性ITP治疗后难以治疗或复发，并且一些同时服用ITP药物的患者能够减少或停止使用这些药物，主要是皮质类固醇。
在PETIT试验中评估了艾曲波帕的有效性和安全性，该试验评估了患有ITP的儿科患者 该研究将每个年龄组的少数儿童纳入24周的开放标签，剂量发现阶段，随后的患者参加了为期7周的随机，双盲，安慰剂对照部分的试验，随后通过17至24周的开放标签扩展。
PETIT2：新研究儿童慢性免疫性血小板减少症[ITP]的药物治疗，低血小板计数的血液紊乱，可导致容易瘀伤，牙龈出血和/或体内出血)。PETIT2是一项3期，2期随机，多中心，安慰剂对照研究，在北美洲，南美洲，欧洲和亚洲的12个不同国家的38个中心进行。24这项研究包括13周的随机，双盲，安慰剂对照的部分，然后在此期间，所有患者均接受波帕24周的开放期。
在这些研究中使用艾曲波帕导致血小板计数改善，出血严重程度降低，以及ITP伴随治疗的减少或中止(表1)。总的来说，艾曲波帕被证明是安全的并且耐受性良好。在PETIT和PETIT2中，主要结果是在没有救援疗法的情况下达到≥50×10 9 / L 的血小板计数。救援治疗被定义为伴随治疗的剂量递增和需要额外的治疗，血小板输注，或脾切除。
PETIT和PETIT2显示血小板计数增加，血小板持续增加，对其他疗法的需求减少，以及使用艾曲波帕减少出血。
PETIT中第8至43天以及PETIT2第1至12周期间未进行急救治疗的血小板计数≥50×10 9 / L.
PETIT2第2周至第6周评估≥60%的患者血小板计数≥50×10 9 / L，PETIT2 5至12周≥6周。
在美国监管方面，FDA于2015年8月批准了艾曲波帕(品牌名Promacta)的一种新的口服悬液配方，用于对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术反应不佳的特发性血小板减少性紫癜(ITP)儿科患者(1岁及以上)的治疗。
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此次批准包括艾曲波帕片剂和一种新的口服悬液制剂，后者专门用于可能无法吞咽片剂的儿科患者。之前，欧盟已于2010年批准艾曲波帕片剂用于特发性血小板减少性紫癜(ITP)成人患者。
ITP在儿童群体中的发病率为十万分之五，该病特征为血小板计数低。约25%的儿科患者为慢性ITP，严重出血风险明显升高。
艾曲波帕的获批是基于2个双盲、安慰剂对照研究，包括在儿科群体中开展的最大规模的III期研究。数据显示，针对先前的慢性ITP疗法难治或治疗后复发的慢性ITP儿科患者，艾曲波帕能够显着增加并维持慢性ITP儿科患者的血小板计数;同时，对于正在服用其他ITP药物的患者，艾曲波帕还能够减少或停止这些ITP药物(主要是糖皮质激素)的使用。
在III期临床试验研究中，允许治疗组和安慰剂组的患者使用一些稳定的维持性ITP治疗。艾曲波帕治疗显着增加和维持慢性ITP患者的血小板计数，这些患者在先前的慢性ITP治疗后难以治疗或复发，并且一些同时服用ITP药物的患者能够减少或停止使用这些药物，主要是皮质类固醇。
在PETIT试验中评估了艾曲波帕的有效性和安全性，该试验评估了患有ITP的儿科患者 该研究将每个年龄组的少数儿童纳入24周的开放标签，剂量发现阶段，随后的患者参加了为期7周的随机，双盲，安慰剂对照部分的试验，随后通过17至24周的开放标签扩展。
PETIT2：新研究儿童慢性免疫性血小板减少症[ITP]的药物治疗，低血小板计数的血液紊乱，可导致容易瘀伤，牙龈出血和/或体内出血)。PETIT2是一项3期，2期随机，多中心，安慰剂对照研究，在北美洲，南美洲，欧洲和亚洲的12个不同国家的38个中心进行。24这项研究包括13周的随机，双盲，安慰剂对照的部分，然后在此期间，所有患者均接受波帕24周的开放期。
在这些研究中使用艾曲波帕导致血小板计数改善，出血严重程度降低，以及ITP伴随治疗的减少或中止(表1)。总的来说，艾曲波帕被证明是安全的并且耐受性良好。在PETIT和PETIT2中，主要结果是在没有救援疗法的情况下达到≥50×10 9 / L 的血小板计数。救援治疗被定义为伴随治疗的剂量递增和需要额外的治疗，血小板输注，或脾切除。
表格1
PETIT和PETIT2的结果总结| PETIT | PETIT2 | |||
| 艾曲波帕，％ | 安慰剂， ％ | 艾曲波帕，％ | 安慰剂， ％ | |
| 血小板反应 | 62 | 32 | 75 | 21 |
| 持续反应 | 36 | 0 | 41 | 3 |
| 需要救援治疗 | 13 | 50 | 19 | 24 |
| 能够停止或减少伴随治疗 | 23 | - | 46 | - |
| 临床上显着的2-4级出血 | 9 | 32 | 五 | 7 |
PETIT和PETIT2显示血小板计数增加，血小板持续增加，对其他疗法的需求减少，以及使用艾曲波帕减少出血。
PETIT中第8至43天以及PETIT2第1至12周期间未进行急救治疗的血小板计数≥50×10 9 / L.
PETIT2第2周至第6周评估≥60%的患者血小板计数≥50×10 9 / L，PETIT2 5至12周≥6周。
在美国监管方面，FDA于2015年8月批准了艾曲波帕(品牌名Promacta)的一种新的口服悬液配方，用于对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术反应不佳的特发性血小板减少性紫癜(ITP)儿科患者(1岁及以上)的治疗。
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