艾曲波帕加入标准免疫抑制治疗重型再障

　　重型再障就如同一位出手迅速的冷面杀手，虽然并非是不可治愈的恶性血液疾病，但是起病急的重型，假如得不到非常及时而且有效的治疗，一旦治疗拖延就会导致严重的感染、出血等并发症，绝大多数在3至6个月内会死亡。一般而言起病后的40天内治疗是重型再障治疗的最佳时机。

　　再生障碍性贫血是由免疫介导的骨髓破坏引起的。免疫抑制疗法是有效的，但残留干细胞数量的减少可能会限制其疗效。在免疫抑制难以治愈的再生障碍性贫血患者中，合成的血小板生成素受体激动剂艾曲波帕导致几乎一半患者的血细胞计数临床显着增加。我们将标准免疫抑制治疗与艾曲波帕联合用于既往未治疗的严重再生障碍性贫血患者。

　　我们在一项前瞻性1-2期免疫抑制治疗加艾曲波帕研究中招募了92名连续患者。三个连续登记的队列在启动时间和艾曲波帕方案的持续时间方面不同(队列1从第14天到第6个月接受艾曲波帕，从第14天到第3个月接受队列2，从第1天到第6个月接受第3组) )。对这些队列进行了单独分析。主要结果是6个月时完全血液学反应。次要终点包括对骨髓癌的总体反应，存活，复发和克隆进化。

　　结果显示如下：第6组中6个月的完全反应率为33%，第2组为26%，第3组为58%.6个月的总体反应率分别为80%，87%和94%。联合队列的完整和总体反应率高于我们的历史队列，其中完全反应率为10%，总反应率为66%。中位随访2年，存活率为97%; 一名患者在研究期间因非血液学原因死亡。注意到骨髓细胞数，CD34 +细胞数和早期造血祖细胞频率的显着增加。复发率和克隆进化率与我们的历史经验相似。两名患者出现严重皮疹，导致艾曲波帕早期停药。

　　研究人员认为在免疫抑制治疗中加入艾曲波帕与严重再生障碍性贫血患者的血液学反应发生率明显高于以往临床试验。
 

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