艾曲波帕治疗严重再生障碍性贫血的新适应症

　　美国食品和药物管理局已将艾曲波帕(Eltrombopag)的使用扩大到包括患有严重再生障碍性贫血(SAA)的两岁患者的一线治疗。艾曲波帕将与标准免疫抑制治疗(IST)联合使用，是美国新诊断的SAA患者数十年来的第一个新治疗方法。

　　由于FDA决定给予艾曲波帕(eltrombopag)“突破性状态”，因此将加快审查速度。该名称旨在加速针对严重疾病的重要新药的审查过程，并保留用于已经证明相对于现有疗法有实质性改进的药物。

　　由于SAA的严重性，艾曲波帕属于这一类，SAA是一种骨髓不能产生足够新血细胞的疾病。根据GSK的说法，目前没有针对免疫抑制治疗无反应的SAA患者批准治疗，其中约40%的患者在诊断后五年内死于感染或出血。

　　除了通过突破状态加速评估之外，GSK还可以期待FDA在审核过程中提供更多的强化指导。

　　该药物还被批准用于患有慢性免疫性血小板减少症的成人和儿童，其对其他治疗具有抗性，并且用于治疗患有慢性丙型肝炎病毒(HCV)感染的患者的血小板减少症。

　　患有SAA的人可能患有诸如疲劳，呼吸困难，反复感染以及异常瘀伤或出血等令人虚弱的症状和并发症，这可严重限制他们的日常活动。

　　一线治疗SAA的优先审评认定是基于诺华公司对一项临床研究的结果分析获得，该试验由国家卫生研究院(NIH)的国家心脏、肺和血液研究所(NHLBI)院内研究项目赞助提供了新的适应症，其中包括免疫抑制治疗 - 原发性严重再生障碍性贫血患者。

　　研究表明，半数以上(52%)的初治SAA患者在6个月时达到完全缓解，与标准IST治疗相比增加了35%，6个月的总有效率为85%。

　　此外，FDA还授予艾曲波帕突破性治疗指定作为急性放射综合征的造血亚综合征(骨髓综合征)的对策。研究表明，该药可以降低放射病患者出血的风险。
 

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