FDA加快审查艾曲波帕治疗一线再生障碍性贫血适应症申请

　　严重的再生障碍性贫血是一种罕见的危及生命的血液病，患者的骨髓不能产生足够的红细胞，白细胞和血小板。因此，患有这种严重疾病的人可能会出现衰弱的症状和并发症，例如疲劳，呼吸困难，反复感染以及可能限制其日常活动的异常瘀伤或出血。

　　诺华公司近日宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已经接受了我们的补充新药申请(SNDA)和授予优先审核指定到艾曲波帕与标准的免疫抑制治疗(IST组合(波帕) )用于重症再生障碍性贫血(SAA)的一线治疗。

　　艾曲波帕是一种口服的血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)已在谁不得不IST的响应不足的患者耐火材料设置批准SAA。对于患有慢性丙型肝炎病毒(HCV)感染的患者难以接受其他治疗和治疗血小板减少症的患者，它也被批准用于患有慢性免疫性血小板减少症(ITP)的成人和儿童。

　　一线SAA的优先审查基于诺华公司对国立卫生研究院(NIH)国家心肺血液研究所(NHLBI)校内研究计划主办的研究的分析，并在合作研究下进行和发展协议(CRADA)。该研究显示，超过一半(52%)未接受过治疗的SAA患者在接受标准IST治疗后6个月达到完全缓解，与单独使用标准IST治疗相比，增加了35%。总体反应率在六个月时为85%。监管行动强调了艾曲波帕治疗罕见和严重血液病的治疗潜力

　　关于艾曲波帕/Revolade

　　艾曲波帕在在全球100多个国家批准用于治疗成人慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜(ITP)患者的血小板减少症，这些患者反应不充分或对其他治疗不耐受，超过45岁世界各国治疗对其他治疗无效的严重再生障碍性贫血(SAA)患者，并在50多个国家批准用于治疗慢性丙型肝炎患者的血小板减少症，以使他们能够开始和维持基于干扰素的治疗治疗。艾曲波帕 / Revolade在美国和欧盟批准用于治疗1岁及以上患有慢性免疫(特发性)血小板减少症(ITP)且对皮质类固醇和免疫球蛋白反应不足的儿科患者的血小板减少症。

　　重要安全信息

　　艾曲波帕 /Revolade可引起严重的副作用，包括肝脏问题，肝功能检查异常，血小板计数高，血栓风险增加，白内障新发或恶化(眼内晶状体混浊)。

　　艾曲波帕不适用于治疗患有骨髓增生异常综合征(MDS)的癌症前期患者。如果您患有MDS并接受艾曲波帕，您的MDS病情可能会恶化并成为AML(成人急性髓性白血病)。如果MDS恶化成AML，您可能会很快死于AML。

　　对于患有慢性丙型肝炎病毒且使用干扰素和利巴韦林治疗的艾曲波帕 / 艾曲波帕患者，艾曲波帕 / 艾曲波帕可能会增加肝脏问题的风险。患者应立即告知医务人员是否有肝脏问题的任何迹象和症状，包括皮肤黄白色或眼白(黄疸)，尿液异常变黑，异常疲倦，右上腹部疼痛，混乱，胃部肿胀(腹部)。

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