FDA批准艾曲波帕（eltrombopag）治疗严重再生障碍性贫血

　　2014年2月，GSK(葛兰素史克)向美国食品药品管理局(FDA)提交了艾曲波帕补充新药申请(sNDA)。

　　该药物于2014年1月获得FDA的突破性治疗指定，并于2014年4月被接受优先审查。2014年8月，GSK获得了艾曲波帕批准，作为对免疫抑制治疗无反应的SAA患者的每日一次治疗。
 

　　严重再生障碍性贫血(SAA)

　　严重的再生障碍性贫血是一种罕见且危及生命的血液状况，其中骨髓无法产生足够的红细胞，白细胞和血小板。

　　SAA的确切原因尚不清楚，但据信该疾病是由于身体自身免疫反应引起的，身体自身会破坏骨髓中的血液，导致红细胞不足。

　　这种疾病可能导致危及生命的感染或出血。据估计，美国每年约有300至600个新的SAA病例。免疫抑制治疗(IST)和造血干细胞移植，其重点是增加患者的血细胞计数，是SAA可用的治疗方法。
 

　　艾曲波帕的作用机制

　　艾曲波帕由一种名为eltrombopag的活性物质组成，eltrombopag是一种口服血小板生成素(TPO)受体激动剂，通过诱导骨髓干细胞的增殖来帮助增加血细胞的产生。

　　艾曲波帕可以以片剂的形式用于口服给药。每天空腹服用50mg片剂是推荐的药物剂量。
 

　　艾曲波帕的临床试验

　　II期研究是单臂，单中心，开放标签试验。它是对43名SAA患者进行的，这些患者对至少一次之前的IST没有反应。参加该研究的患者年龄组为17至77岁，平均为45岁，其中56%为男性。

　　给患者施用初始剂量的艾曲波帕50mg，每日一次，持续两周。在接下来的两周内，剂量略微增加至最大150mg。

　　“患者给予初始剂量的艾曲波帕50mg，每日一次，持续两周。在接下来的两周内，剂量略微增加至最大150mg。”

　　在治疗12周后评估的研究的主要终点是在40%患者中观察到的血液学反应。8名患者在延长期经历了多谱系反应。如果没有观察到血液学反应，则停止治疗。

　　研究结果表明，在第12周后，约42%接受过艾曲波帕治疗的患者在至少一个血统中经历了血液学反应。还发现92%的患者在基线时血小板输注依赖，而86%是RBC-输血依赖于基线。

　　在艾曲波帕给药患者的II期研究中观察到的最常见的不良反应包括疲劳，恶心，咳嗽，腹泻和头痛。

　　GSK还启动了一项名为PETIT2的III期研究，以评估艾曲波帕的安全性和有效性。该研究评估了该药与慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜(cITP)患儿的安慰剂比较。

　　该研究的主要终点是使用艾曲波帕治疗的患者中约40%的血小板计数显着改善。与使用安慰剂治疗的患者相比，受试者显示出持续改善6至8周。该药物的安全性也一致，没有新的安全问题。

　　在III期研究中，在艾曲波帕给药患者中观察到的最常见的不良反应是鼻咽炎，鼻炎，咳嗽和呼吸道感染。了解更多艾曲波帕资讯请访问：医康行海外医疗机构:www.yikangxing.com 全国免费服务热线：400-008-1867