艾曲波帕与标准治疗对比，改善再生障碍性贫血预后效果

　　再生障碍性贫血包括病因治疗、支持疗法和促进骨髓造血功能恢复的各种措施。慢性型一般以雄激素为主，辅以其他综合治疗，经过长期不懈的努力，才能取得满意疗效，不少病例血红蛋白恢复正常，但血小板长期处于较低水平，临床无出血表现，可恢复轻工作。

　　艾曲波帕(Promacta，Novartis)是一种口服血小板生成素受体激动剂，最初由FDA批准用于治疗慢性免疫性血小板减少性紫癜。目前研究表明艾曲波帕治疗生障碍性贫血患者是最有效的口服药物之一。

　　根据开放标签2期试验的结果，在标准免疫抑制治疗中加入艾曲波帕对新诊断的严重再生障碍性贫血患者的反应率或生存结果没有显着影响。

　　重度再生障碍性贫血患者对常规免疫抑制治疗的反应率已停滞30年，约为60%。
 

　　4月，一项前瞻性研究的结果显示，在标准免疫抑制治疗难以治愈的再生障碍性贫血患者中，近45%的艾曲波帕的单药活性。FDA后来在这种患者环境中批准了艾曲波帕。

　　对于目前的研究，研究人员招募了38名新诊断为严重再生障碍性贫血的患者接受标准免疫抑制治疗，该治疗包括马抗胸腺细胞球蛋白(Atgam，Pfizer)和环孢菌素A加粒细胞集落刺激因子。在FDA批准艾曲波帕后，研究人员后来对该试验进行了修改，将该药物纳入21例患者。

　　总体响应率，包括完整响应和部分响应，作为主要终点。组合的耐受性和毒性，响应时间，响应持续时间和OS作为次要终点。

　　中位随访时间为21个月(范围3-49)。

　　研究人员报告，艾曲波帕和标准治疗组在ORR方面无显着差异(76%对71%)，完全缓解率(38%对29%)或中位时间对应(84天对57天)。

　　标准治疗组的两年OS为91%，艾曲波帕组为82%; 再次，差异没有达到统计意义。

　　“尽管两组患者均按顺序治疗而不是以比较随机方式治疗，但我们仍然期望通过在标准免疫抑制治疗和粒细胞集落刺激因子的组合中加入艾曲波帕可以获得更好的反应，但是观察到类似的结果，”阿西和同事写道。“最大化剂量强度和艾曲波帕的早期开始可能是与更高反应相关的重要因素。需要更长时间的随访来确定艾曲波帕(如果有的话)对再生障碍性贫血患者的OS的影响。“

　　在随后的一篇社论中，华盛顿大学医学院肿瘤内科教授H. Joachim Deeg博士质疑这些数据是否值得将艾曲波帕纳入所有再生障碍性贫血患者的一线治疗中。

　　“确定能够识别不太可能对标准免疫抑制治疗产生反应的患者群体的其他风险因素非常重要，因此，应该给予添加艾曲波帕的潜在益处，”Deeg写道。“此外，有一些初步数据引起了人们的关注，但没有提供证据证明，在使用艾曲波帕治疗的患者中发生克隆异常的风险可能更高，具有潜在的临床意义。在进行进一步的研究时，需要解决这种可能性，在设计新的方案和分析数据时，还需要考虑再生障碍性贫血的严重程度。”
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