FDA批准艾曲波帕新儿童慢性免疫性血小板减少症（CITP）指示
艾曲波帕于2008年被批准用于治疗成人cITP，并且仍是第一个也是唯一一个增加血小板生成的口服TPO受体激动剂。
诺华公司宣布，FDA已批准的补充新药申请（SNDA）的使用艾曲波帕（Promacta），诺华的产品，用于治疗6岁及以上患有慢性免疫性血小板减少症（cITP）的儿童对皮质类固醇激素，免疫球蛋白或脾切除术反应不足。艾曲波帕于2008年获得FDA批准用于患有相同病症的成年患者。2015年3月，诺华公司从GS（葛兰素史克）K收购了艾曲波帕。艾曲波帕是由GSK和Ligand Pharmaceuticals（加利福尼亚州圣地亚哥的生物制药公司）之间的研究合作发现的，由GSK开发。
ITP影响，每年10万名儿童多达5 2，其特征是低血小板计数1。高达30％的受影响儿童患有持续性疾病超过6个月，并被诊断为cITP 2,5。患有cITP的儿科患者存在明显出血的风险。
艾曲波帕的批准基于两项双盲，安慰剂对照试验的数据，包括该患者人群中最大的3期临床试验。在一些患有cITP的儿科患者中，用艾曲波帕治疗显着增加和维持血小板计数，并且一些同时服用ITP药物的患者能够减少或停止使用这些药物，主要是皮质类固醇。艾曲波帕应仅用于血小板减少症和临床症状程度增加出血风险的患者。
“艾曲波帕的最新适应症扩展使这种重要药物可用于某些患有慢性ITP的儿童，”Ligand Pharmaceuticals总裁兼首席执行官John Higgins评论道。“我们祝贺诺华公司取得这一成就，我们对艾曲波帕品牌的扩展感到高兴，以帮助更多有需要的患者。”
艾曲波帕是一种每日一次的口服血小板生成素（TPO）受体激动剂，通过诱导骨髓干细胞的巨核细胞（特别是在骨髓中发现的大细胞）的刺激和分化来增加血小板的产生4。
关于PETIT和PETIT2临床试验
PETIT是一项2期，多中心，三部分研究，旨在研究艾曲波帕在既往接受cITP治疗的儿科患者中的疗效，安全性和耐受性。第1部分是一个开放标签，剂量发现研究; 第2部分是双盲和安慰剂对照，第3部分是开放标签。主要终点，即在第1周和第6周之间至少一次没有急救治疗的血小板计数> = 50 Gi / L的参与者百分比，分别得到了63％和18％的艾曲波帕和安慰剂患者（p = 0.0043）。次要疗效终点分析显示，在减少救援治疗需求方面具有临床意义上的益处（艾曲波帕患者占14％，安慰剂组为59％）。
PETIT2是一项3期多中心，两部分研究，旨在研究艾曲波帕在既往接受cITP治疗的儿科患者中的疗效，安全性和耐受性。第1部分是随机，双盲和安慰剂对照，第2部分是开放标签。43％的患者满足主要终点，即在研究的第1部分第5周和第12周之间至少有6周内没有救助治疗的血小板计数> = 50 Gi / L的参与者百分比用艾曲波帕治疗，4％用安慰剂治疗的患者（p = 0.0011）。这一结果在整个年龄组中都是一致的。
在这两项研究中，安全性与成人和研究人群中cITP中已知的艾曲波帕安全性一致。没有检测到新的安全信号。6岁及以上（大于或等于10％且大于安慰剂）的儿科cITP患者中最常见的不良反应是上呼吸道感染，鼻咽炎和鼻炎。
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全国免费服务热线：400-008-1867
诺华公司宣布，FDA已批准的补充新药申请（SNDA）的使用艾曲波帕（Promacta），诺华的产品，用于治疗6岁及以上患有慢性免疫性血小板减少症（cITP）的儿童对皮质类固醇激素，免疫球蛋白或脾切除术反应不足。艾曲波帕于2008年获得FDA批准用于患有相同病症的成年患者。2015年3月，诺华公司从GS（葛兰素史克）K收购了艾曲波帕。艾曲波帕是由GSK和Ligand Pharmaceuticals（加利福尼亚州圣地亚哥的生物制药公司）之间的研究合作发现的，由GSK开发。
ITP影响，每年10万名儿童多达5 2，其特征是低血小板计数1。高达30％的受影响儿童患有持续性疾病超过6个月，并被诊断为cITP 2,5。患有cITP的儿科患者存在明显出血的风险。
艾曲波帕的批准基于两项双盲，安慰剂对照试验的数据，包括该患者人群中最大的3期临床试验。在一些患有cITP的儿科患者中，用艾曲波帕治疗显着增加和维持血小板计数，并且一些同时服用ITP药物的患者能够减少或停止使用这些药物，主要是皮质类固醇。艾曲波帕应仅用于血小板减少症和临床症状程度增加出血风险的患者。
“艾曲波帕的最新适应症扩展使这种重要药物可用于某些患有慢性ITP的儿童，”Ligand Pharmaceuticals总裁兼首席执行官John Higgins评论道。“我们祝贺诺华公司取得这一成就，我们对艾曲波帕品牌的扩展感到高兴，以帮助更多有需要的患者。”
艾曲波帕是一种每日一次的口服血小板生成素（TPO）受体激动剂，通过诱导骨髓干细胞的巨核细胞（特别是在骨髓中发现的大细胞）的刺激和分化来增加血小板的产生4。
关于PETIT和PETIT2临床试验
PETIT是一项2期，多中心，三部分研究，旨在研究艾曲波帕在既往接受cITP治疗的儿科患者中的疗效，安全性和耐受性。第1部分是一个开放标签，剂量发现研究; 第2部分是双盲和安慰剂对照，第3部分是开放标签。主要终点，即在第1周和第6周之间至少一次没有急救治疗的血小板计数> = 50 Gi / L的参与者百分比，分别得到了63％和18％的艾曲波帕和安慰剂患者（p = 0.0043）。次要疗效终点分析显示，在减少救援治疗需求方面具有临床意义上的益处（艾曲波帕患者占14％，安慰剂组为59％）。
PETIT2是一项3期多中心，两部分研究，旨在研究艾曲波帕在既往接受cITP治疗的儿科患者中的疗效，安全性和耐受性。第1部分是随机，双盲和安慰剂对照，第2部分是开放标签。43％的患者满足主要终点，即在研究的第1部分第5周和第12周之间至少有6周内没有救助治疗的血小板计数> = 50 Gi / L的参与者百分比用艾曲波帕治疗，4％用安慰剂治疗的患者（p = 0.0011）。这一结果在整个年龄组中都是一致的。
在这两项研究中，安全性与成人和研究人群中cITP中已知的艾曲波帕安全性一致。没有检测到新的安全信号。6岁及以上（大于或等于10％且大于安慰剂）的儿科cITP患者中最常见的不良反应是上呼吸道感染，鼻咽炎和鼻炎。
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