艾曲波帕现已通过FDA批准用于（ITP）儿童（6岁及以上）患者

　　艾曲波帕(Promacta)在监管方面传来喜讯，美国食品和药物管理局(FDA)批准艾曲波帕用于治疗6岁及以上患有慢性免疫性血小板减少症(ITP)且对皮质类固醇，免疫球蛋白或脾切除术反应不足的儿童。

　　艾曲波帕是一种每日一次的口服血小板生成素(TPO)受体激动剂，其通过诱导骨髓干细胞中的巨核细胞(特别是在骨髓中发现的大细胞)的刺激和分化来增加血小板生成。该药还被批准用于治疗慢性丙型肝炎病毒感染患者以及患有严重再生障碍性贫血的患者。

　　ITP每年影响多达100,000个儿童中的5个，其特征是血小板计数低。在ITP患者中，约有30%患有持续性疾病超过6个月，并被诊断为慢性ITP。这些患者存在明显出血的风险。

　　慢性ITP

　　ITP是一种血液疾病，其特征是血小板计数低，阻碍正常的血液凝固。ITP有两种类型 - 急性和慢性。急性ITP主要发生在儿童中，通常在病毒感染后发生。血小板计数在6至12个月内恢复正常，可能不需要治疗。然而，高达30%的ITP青少年和儿童患有持续性疾病超过6个月，并被诊断为慢性ITP 。

　　儿童慢性ITP治疗的目标是维持安全的血小板计数，以阻止或防止出血。根据诺华公司的说法，最常用和最常用的治疗方法 - 皮质类固醇和静脉注射免疫球蛋白(IVIG) - 与儿科环境中通常难以耐受的副作用有关。

　　FDA的批准是基于2项临床试验的证据--PETIT和PETIT2研究。

　　PETIT和PETIT2临床试验

　　PETIT是一项2期，多中心，三部分研究，旨在研究艾曲波帕在先前治疗过的慢性ITP患儿中的疗效，安全性和耐受性。主要终点(在第1周和第6周之间，血小板计数> = 50 Gi / L，至少一次在第1周和第6周之间至少一次)的参与者百分比分别得到了63%和18%的艾曲波帕和安慰剂患者(P = 0.0043) 。次要疗效终点分析显示，在减少救援治疗需​​求方面具有临床意义上的益处(艾曲波帕的患者为14%，安慰剂组为59%)。

　　PETIT2是一项3期，多中心，两部分研究，旨在研究艾曲波帕在先前治疗的慢性ITP患儿中的疗效，安全性和耐受性。第1部分是随机，双盲和安慰剂对照，第2部分是开放标签。在使用艾曲波帕和4%患者治疗的患者中，43%的患者满足主要终点(在第5周和第12周之间，至少6周内未进行急救治疗，血小板计数> = 50 Gi / L的参与者百分比)用安慰剂治疗(P = 0.0011)。

　　在这两项研究中，安全性与成人和研究人群中慢性ITP中艾曲波帕的已知安全性一致。6岁及以上的儿科慢性ITP患者最常见的不良反应是上呼吸道感染，鼻咽炎和鼻炎。

　　在一份新闻稿中，医学博士，儿科学教授，威尔康奈尔医学院妇产科和儿科学，以及PETIT研究的首席研究员表示：“慢性ITP的年轻患者对标准疗法反应不足或副作用的患者治疗方案有限，因此FDA批准艾曲波帕为6岁及以上的儿童特别重要。”

　　“通过艾曲波帕研究，其中一项是有史以来对慢性ITP患儿进行的最大规模的随机试验，我们发现Promacta是一种可以每天口服一次且表现出良好耐受性的治疗，可以控制这种疾病并帮助这些年轻患者。”
 

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