严重再生障碍性贫血患者都将可以使用艾曲波帕

　　SAA造血生长因子

　　仅使用G-CSF、EPO等造血生长因子对再障患者行促造血治疗，临床无显著效果，因此而延误免疫抑制治疗或骨髓移植等有效治疗手段很不值得。

　　皮下注射G-CSF 5μg/kg/d，可能刺激骨髓中残留的粒细胞或者粒细胞的功能，但不推荐将GM-CSF应用于再障患者重症感染的治疗，因为其可能导致严重出血及其他严重毒性反应。G-CSF对造血干/祖细胞有动员作用，而造血细胞进入细胞周期后对免疫因素损伤敏感性增加，有鉴于此，长期大量使用G-CSF应在使用了足够的免疫抑制治疗的前提下。

　　初步资料显示IST联合G-CSF或/和EPO治疗重型再障能够减少感染几率，最终提高生存率，值得进行多中心前瞻性对照研究。但是长期使用造血生长因子的安全性尚未建立。

　　IL-11或TPO在再障患者中促进巨核细胞和血小板生长的作用仍有待证实。

　　艾曲波帕用于SAA

　　艾曲波帕(Eltrombopag)现已被批准用于美国所有患有严重再生障碍性贫血的个体，儿科和成人患者均可使用该药物。

　　此前，该药物仅被批准用于某些SAA(严重再生障碍性贫血)患者群体。首先，它被用于那些对免疫抑制治疗(IST)反应不足的人，这是这种疾病的典型治疗方法。然而，最近的一项研究表明，绝大多数患者在使用IST和eltrombopag时都能获得最佳结果。

　　研究

　　诺华公司主导了这项研究，他们检查了艾曲波帕对接受过IST治疗的患者和未接受过免疫抑制治疗的患者的影响。对于这些患者中的44%，在6个月内完成了完全反应。从历史上看，这一比率比单独使用IST的人高27%。

　　此药物之前已被批准用于其他患者群体，例如血小板减少症和丙型肝炎患者。但只有极少数患有严重再生障碍性贫血的患者才能使用该药物。这项新的批准可以显着改善患者的预后。

　　此外，Eltrombopag被FDA授予突破性治疗称号。该名称进一步表明了该药物的潜力。

　　期待

　　该批准意味着为所有SAA患者提供更好的治疗。希望，处方这两种治疗方法都会减少最初无反应的患者数量。最终，目标始终是让更多患者更快地获得更有效的治疗。
 

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