艾曲波帕联合G-CSF和环孢素治疗严重后天性再生障碍性贫血

　　获得性再生障碍性贫血(AA)是一种潜在的危及生命的造血干细胞(HSC)疾病，导致血细胞减少。AA的一线治疗是针对具有合适供体的年轻患者的HSC移植和针对其余患者的具有抗胸腺细胞球蛋白和环孢菌素的免疫抑制疗法(IST)。然而，大约30%的患者在IST后难以接受IST或复发。具有抗胸腺细胞球蛋白和环孢菌素的IST导致严重的并发症和死亡率感染。降低死亡率感染和增加IST对AA的反应仍然是个问题。

　　艾曲波帕是一种血小板生成素模拟物，在恢复三联体造血功能方面表现出疗效，是目前治疗再生障碍性贫血的前沿药物。有研究表明，它治疗ATG无效的难治重型再生障碍性贫血取得了不错的效果，有效率可达40%。最近已成为难治性AA患者的一种令人鼓舞且有希望的药物。为了探讨艾曲波帕对严重获得性再生障碍性贫血的影响，我们用艾曲波帕联合环孢菌素和G-CSF治疗了7例重症AA患者。在此我们报告了艾曲波帕联合环孢菌素和G-CSF治疗严重AA的初步结果。

　　方法

　　AA患者的诊断包括全血细胞计数，骨髓活检，骨髓核型分析和阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)克隆的评估。无适当供体的年龄≥18岁的SAA患者接受艾曲波帕 75mg / d，口服环孢菌素6mg / kg，皮下注射G-CSF 300ug / d。注入红血以维持HB超过60g / L. 输注血小板以维持PLT超过20× 10 9 / L. 施用G-CSF直至中性粒细胞计数超过1.0×10 9 / L. 环孢菌素的Vale浓度在血浆中保持超过100ug / ml并保持两年。当血小板超过100x10 9时，艾曲波帕逐渐减少/ L。艾曲波帕格至少服用三个月。当患者发高烧时给予抗菌。给予泊沙康唑用于真菌感染预防。通过美国国立卫生研究院(NIH)对AA的反应标准评估血液学改善。

　　结果

　　7例SAA患者的中位年龄为44岁(范围19-68岁)。3名患者完全血液学改善。所有患者均获得血小板和RBC输注独立性。从第一次艾曲波帕治疗到血小板输注独立的中位时间为35天(范围33-46d)。从第一次艾曲波帕治疗到红细胞输注独立的中位时间为40天(范围30-50d)。输注中位数6单位(1200ml)(范围3-10U，600ml-2000ml)RBC和7单位(2.5×10 9 /单位)血小板。中位随访8个月(3-12个月)，3名患者仍然完全血液学改善，4名血小板和红细胞输注独立。该组患者未发现严重的感染。ALT在一名患者中略微升高。没有观察到其他严重的不良反应。

　　结论

　　用G-CSF治疗SAA患者，环孢菌素联合艾曲波帕是可行和有效的。我们的结果值得进一步研究和确认更大的样品。
 

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