诺华艾曲波帕治疗持续免疫性血小板减少症得到长期疾病控制

　　2017年8月18日，新华美通社报道诺华公司研究成果，在线发表于Blood，长期研究的结果与慢性/持续性(招收成人患者那名6个月或以上的支持艾曲波帕的正面安全性和有效性诊断)免疫(特发性)血小板减少症(ITP)，EXTEND研究发现，大多数患者保持了实质性的临床反应，许多患者不再需要伴随的ITP药物治疗。该研究评估了患者连续治疗长达8年(中位暴露时间为2，4年)。

　　ITP是一种罕见且可能严重的血液疾病，由于血小板数量少，血液不会凝结。结果，患有ITP的患者出现瘀伤，出血，并且在极少数情况下，严重的出血可能是致命的。慢性/持续性ITP治疗的目标是维持安全的血小板计数，降低出血风险。
 

　　EXTEND数据验证了艾曲波帕作为一种重要的口服治疗方案，通过增加血小板计数，显着降低了出血率，减少了对某些慢性/持续性免疫性血小板减少症患者同时治疗的需求。

　　EXTEND的疗效结果显示，在艾曲波帕治疗的两周内血小板计数中位数升高至≥50×10 9 / L，中位血小板计数> 50×10 9 / L维持超过4年。根据世界卫生组织的出血量表，基线后，整体出血率下降，研究期间发生的大部分出血为1级或2级。一些患者(39%)能够减少或永久停止一种或多种伴随的ITP药物而无需救助治疗，其中许多持续减少至少24周。

　　“我们进行了成人患者中最大的一次试验，以确保临床医生在与ITP患者一起制定治疗决策时掌握全面的数据，”全球药物开发和首席医疗主管医学博士Vas Narasimhan说。诺华公司负责人。“EXTEND结果强化了艾曲波帕作为值得信赖的治疗选择，可以长期用于患有这种慢性和罕见疾病的人。”

　　总的来说，艾曲波帕的安全性与之前的研究一致。最常见的不良事件是头痛(28%)，鼻咽炎(25%)和上呼吸道感染(23%)。在EXTEND治疗期间，6%的患者出现血栓栓塞事件。
 

　　关于EXTEND临床试验

　　EXTEND，招募了302名患有慢性/持续性ITP(诊断后6个月或更长时间)的成人他们的ITP接受过治疗，是同类研究中规模最大的研究。为了符合先前的试验资格，患者必须患有血小板减少症至少6个月(慢性ITP先前被定义为血小板减少症6个月或更长时间)。目的是评估艾曲波帕长期治疗的安全性和有效性，包括在用艾曲波帕治疗期间达到稳定血小板计数的患者比例; 血小板计数升高的最大持续时间≥50×10 9 / L或≥30×10 9/ L在用艾曲波帕治疗期间，以及艾曲波帕对减少和/或保留伴随ITP疗法的作用，同时保持血小板计数≥50×10 9 / L 。

　　该研究允许每位患者基于其血小板计数在50至200Gi / L的期望范围内实现个体化剂量和艾曲波帕的时间表。因此，参加EXTEND的患者必须完成前一个方案中规定的治疗和随访期，并且必须在以前的eltrombopag研究中未经历过与艾曲波帕相关的毒性或其他药物不耐受，即使已经解决。此外，由于毒性而停止先前研究的患者除非接受安慰剂，否则不符合条件。

　　艾曲波帕以50mg /天的剂量开始，并且基于血小板计数滴定至25-75mg /天或更低。在最小化伴随的ITP药物和优化艾曲波帕剂量后继续维持给药。暴露的总体中位持续时间为2。37年(范围，2天至8。76年)，平均日剂量为50.2(范围，1-75)毫克/天。135名成年患者(45%)完成了研究，75名成年患者(25%)接受了4年或更长时间的治疗。大多数患者年龄<65岁，女性，基线时血小板计数<30×10 9 / L. 大约三分之一的人在基线时使用了伴随药物，53%的人接受了三次或更多次的ITP治疗1,2。此外，91%(276/302)患者未进行抢救治疗，血小板计数≥30×10 9 / L，86%(259/302)血小板计数≥50×10 9 / L，未进行抢救治疗。

　　3级和4级不良事件(AEs)分别发生在26%和6%的患者中。4名(1%)患者发生3级白内障，6名(2%)患者发生3级疼痛。三名(<1%)患者中发生3级AE，包括腹泻，头痛，偏头痛，呼吸困难，血小板减少和月经过多; 5例(2%)患者均出现肺炎，疲劳，背痛，丙氨酸氨基转移酶升高，天冬氨酸氨基转移酶升高，贫血和高血压。4例贫血和血小板减少分别发生在3例(<1%)和4例(1%)患者中。所有其他4级事件均发生在一名患者中。
 

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