诺华艾曲波帕能提升血液中的血小板

　　血小板减少症是血小板计数低的一种疾病。血小板(血小板)是无色血细胞，有助于血液凝块。血小板通过结块并在血管损伤中形成栓塞而止血。

　　血小板减少症通常由于单独的疾病而发生，例如白血病或免疫系统问题。或者它可能是服用某些药物的副作用。它影响儿童和成人。

　　血小板减少症可能是轻微的，并且几乎没有迹象或症状。在极少数情况下，血小板的数量可能很低，以至于发生危险的内出血。对患者的身体损害严重性也比较大。所以，为了患者的身体健康考虑必须要卧床休息，还要特别注意避免创伤，以免疲劳加重病情。

　　艾曲波帕用来帮助增加血液中的血小板数目。艾曲波帕片Revolade是一种促血小板生成素受体激动剂，适用于治疗慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜患者的血小板减少，对皮质激素、免疫球蛋白或 脾切除反应不佳的患者同样适用。
 

　　艾曲波帕改善血小板计数

　　背景：以分离的血小板减少为特征的ITP被分类为在诊断的3~12个月(mo)内持续存在，并且当持续≥12个月时被分类为慢性(cITP)。口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)，EPAG，被批准用于治疗先前治疗过的(例如皮质类固醇，免疫球蛋白)cITP患者(pts)。很少有分析评估EPAG治疗特异性地在持续性ITP患者亚组中。为了更好地了解EPAG对血小板计数和长期安全性的影响，在持久性ITP中，对持久性/ cITP成人EPAG的IV期开放标签安全性研究进行了亚组分析(Brynes et al.Acta Haematol 2017; 137：66-72)进行了。

　　目的：评估EPAG对血小板计数和长期安全性的影响，在2年的治疗期间，持续性或cITP患者。

　　方法：在这项为期2年的纵向前瞻性研究中，成年人被诊断患有持续性ITP(3~12个月)或cITP(≥12个月)的≥18岁成人入组。任何先前用EPAG或romiplostim治疗必须在筛选前≥6个月完成。用任何其他TPO-RA或基线(BL)骨髓纤维化(MF)网状蛋白等级MF-3治疗的患者不符合条件。所有患者均以50mg /天(东亚患者为25mg)开始EPAG，根据需要调整至较低剂量或最大75mg剂量以维持临床指示范围内的血小板计数。该分析评估了EPAG对血小板计数和MF的影响，以及在持续性或cITP患者中2年治疗期间的安全性。

　　结果：BL，37/162(23%;平均值±SD年龄44±16岁; 57%女性)和124(77%;平均值±SD年龄43±16岁; 66%女性)患者有持续性或cITP，分别。1 pt(1%)的ITP诊断持续时间<3个月。在持续性ITP患者中，8%为脾切除，51%为血小板<30×10 9 / L，100%无先前TPO-RA暴露; cITP患者中，27%脾切除，60%血小板<30×10 9/ L和90%之前没有TPO-RA暴露。13例持续性ITP患者(35%)和31例cITP患者(25%)早期退出研究，最常见的原因是AEs(分别为n = 8,22%和n = 13,10%)且缺乏疗效(n = 4,11%，n = 7,6%)。中位暴露持续时间为2。0年(范围31天至2。1年)和2。0年(范围21天至2。2年); 平均日剂量为48.8(范围11-75)mg /天和48.8(范围5-75)mg /天。所有患者的中位血小板计数在1周内均增加至≥50×10 9 / L(图)。总体而言，31例(84%)持续性ITP和109例(88%)cITP患者在未进行抢救治疗的情况下血小板计数≥50×10 9 / L; ≥28周，19例(51%)和62例(50%)血小板计数持续≥50×10 9 / L. 在患有BL血小板<50×10 9的患者中/ L血小板计数≥50×10 9 / L(治疗时，无救助治疗; n = 25持续ITP，n = 99 cITP)，血小板中位数(95%CI)≥50×10 9 / L 4.0(1.3-14.4)持续ITP和2.1(1.4-2.1)wks in cITP pts。16例(43%)持续性和50例(40%)cITP患者接受了挽救治疗，最常见的是新的ITP药物(分别为n = 9 [24%]和n = 34 [27%])。

　　与BL相比，17/18持续ITP患者(94%)在2年时仍为MF-0,1(6%)为1级增加; 在cITP患者中，62/75(83%)仍为MF-0,8(11%)有1级增加，2有1级减少，1(1%)仍为MF-1。没有患者有典型的MF症状或异常。

　　在32例(86%)持续ITP患者和108例(87%)cITP患者中报告了AE(表)。严重的AE发生在12例(32%)持续性ITP患者中，最常见(≥5%)恶心(n = 2,5%)和疲劳(n = 2,5%)，29例(23%)cITP患者，最常见(≥2%)胃肠道出血，牙龈出血，牙脓肿，脑出血，嗜睡，血小板减少和月经过多(均为n = 2,2%)。治疗期间(+ 1天)没有持续性ITP死亡，3%(2%)cITP患者死亡(脑出血，n = 2 [血小板<5和7×10 9 / L，不认为与药物相关]和急性呼吸窘迫综合征，n = 1)。

　　总结/结论： EPAG对持续ITP患者血小板计数的影响与cITP人群中观察到的一致，血小板持续增加。两个亚组的总AE率相似，报告的AE与已知的EPAG安全性或潜在疾病一致。虽然在持续性ITP患者中某些AE(眩晕，消化不良，关节痛)似乎有所增加(> 10%的差异)，但这可归因于该亚组中pt数量的限制。这些结果令人鼓舞; 持续性ITP中EPAG治疗后的结果与cITP中的报告一致。
 

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