Larotrectinib(拉罗替尼)可以治疗儿童癌症

　　“广谱抗癌药”是由一家叫Loxo Oncology的生物制药公司研制，与拜耳制药一起开发、推广的针对NTRK融合基因的小分子抗癌药。

　　Vitrakvi(拉罗替尼，Larotrectinib)获得FDA批准上市。

　　图片来源：FDA网站

　　拉罗替尼这个批准的抗癌药原来有个代号叫Loxo-101，现在上市的商品名叫Vitrakvi，最后起治疗作用的化学分子是拉罗替尼(Larotrectinib)。在国内，一般我们就把这种药叫做拉罗替尼。

　　1、拉罗替尼是怎么发挥作用的呢?

　　既然拉罗替尼是针对NTRK基因融合的药物，那么，到底什么是NTRK呢?

　　首先我们来看一下神经营养因子(NT)。神经营养因子是一种对于神经细胞的存活、生长、发育都很重要的蛋白质。但是，要想发挥这些重要的作用，神经营养因子首先要和神经细胞表面的另一种蛋白质结合。

　　按照目前已知的信息，这种蛋白质包括两种类型，其中一种叫酪氨酸受体激酶(TRK)，它和神经营养因子结合的力度很强，因此对我们非常重要。酪氨酸受体激酶对应的基因叫做NTRK基因，它包括NTRK1、NTRK2、NTRK3基因。一般来说，NTRK基因的活性在细胞内是被精密调控的。

　　但是NTRK融合基因在细胞内就会不受控制，因此会促进肿瘤的发展。

　　在1982年，科学家们首次在结肠癌中发现了NTRK1的融合基因，即NTRK1基因和另外一个基因融合在了一起，成了一个基因。科学家们发现，这个NTRK1融合基因的存在可以增加细胞癌变的概率。此外，临床前试验以及临床试验的实验数据都表明，在有NTRK融合的肿瘤组织中，NTRK的抑制剂可以有效地抑制肿瘤的发展。

　　2、拉罗替尼对儿童肿瘤有用吗?

　　有。在一项包括婴儿纤维肉瘤、软组织肉瘤、乳头状甲状腺癌在内的24例儿童肿瘤患者的一期临床试验中，使用了拉罗替尼之后，有NTRK基因融合的肿瘤患者客观缓解率达到了93%。这就是说，其中有93%的患者在用药后肿瘤缩小到了一定程度，并保持了一定的时间。

　　这里值得一提的是婴儿型纤维肉瘤。这是一种生长很快的软组织肉瘤，大部分在1岁前发病，传统治疗中有部分儿童因为肿瘤太大、无法有效切除就需要截肢。

　　1998年，科学家就发现了一种NTRK基因融合突变(ETV6-NTRK3)和这种肿瘤的发生密切相关。在上述的这项临床试验中，其中就有两位婴幼儿因为肿瘤缩小而获得了保全肢体的机会，生存质量没有因此受到影响。

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