FDA批准拉罗替尼(larotrectinib)用于NTRK基因融合治疗实体瘤

　　  2018年11月26日，美国食品药品监督管理局(FDA)加快批准拉罗替尼larotrectinib(VITRAKVI，Loxo Oncology Inc.和Bayer)用于患有神经营养受体酪氨酸激酶(NTRK)基因融合但未获知的成人和小儿实体瘤患者耐药性突变，可能是转移性的，也可能是手术切除可能导致严重的发病，并且没有令人满意的替代治疗方法，或者其癌症在治疗后已经发展的患者。

　　这是第二个与组织无关的FDA批准用于治疗癌症。

　　批准基于来自三个多中心，开放标签，单组临床试验的数据：拉罗替尼LOXO-TRK-14001(NCT02122913)，SCOUT(NCT02637687)和NAVIGATE(NCT02576431)。NTRK基因融合状态阳性的鉴定是在本地实验室中使用下一代测序(NGS)或荧光原位杂交(FISH)确定的。在三名小儿纤维肉瘤的小儿患者中推断出NTRK基因融合，他们通过FISH记录了ETV6易位。根据RECIST 1.1，由盲目的独立审查委员会确定的主要疗效结果指标为总体缓解率(ORR)和缓解持续时间。

　　在三项试验中，对前55名具有NTRK基因融合的不可切除或转移性实体瘤患者进行了疗效评估。如果可以的话，所有患者都需要接受系统治疗以应对疾病，如果可能的话，或者需要接受手术治疗且局部疾病严重的患者。12名患者未满18岁。共有12种癌症类型，最常见的是唾液腺肿瘤(22%)，软组织肉瘤(20%)，婴儿纤维肉瘤(13%)和甲状腺癌(9%)。

　　ORR为75%(95%CI：61%，85%)，包括22%的完全缓解和53%的部分缓解。在数据库锁定时，尚未达到响应的中值持续时间。73%的患者的反应持续时间为6个月或更长时间，63%的患者为9个月或更长时间，39%的患者为12个月或更长时间。

　　在三项临床试验中招募的176例患者(包括44例儿科患者)评估了larotrectinib的安全性。拉罗替尼最常见的不良反应(≥20%)为疲劳，恶心，头晕，呕吐，AST增加，咳嗽，ALT升高，便秘和腹泻。

　　推荐的拉罗替尼剂量为成人每天两次口服100 mg，儿科患者每天两次口服100 mg / m2(每剂最大100 mg)。
 

 
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