拉罗替尼可使具有罕见NTRK融合基因的肿瘤致死性降低

　　  拉罗替尼(Vitrakvi)与NTRK融合肿瘤

　　拉罗替尼(Vitrakvi)设计用来抑制的罕见的引起肿瘤的遗传异常 被称为TRK融合。TRK是有助于正常细胞通讯的信号蛋白家族。这些蛋白质由NTRK基因编码，而NTRK基因可能与其他基因异常融合。这些融合会导致错误的信号，从而在人体的许多部位引起癌症。

　　研发拉罗替尼(Vitrakvi)的科学家 正在研究这一特定的遗传故障-可以关闭或抑制其信号通路。传统上，癌症药物是根据癌症的位置来设计的。但是 Vitrakvi 使我们能够根据导致癌症的突变类型来治疗患者。并且由于具有这种简单，狭窄的功能，该药物被认为具有较低的副作用风险。

　　拉罗替尼(Vitrakvi)的多中心试验结果

　　FDA的批准是基于一项初步研究的发现，该研究于2018年2月发表在《 新英格兰医学杂志》 上。该研究发现，拉罗替尼(Vitrakvi)在TRK融合阳性癌症中显示出“显着且持久的抗肿瘤活性，无论患者年龄或肿瘤类型如何。 ”

　　通过纪念斯隆·凯特琳癌症中心(Memorial Sloan Kettering Cancer Center)协调对该药物进行的1/2期研究，追踪了20多个癌症中心的肿瘤病例，包括我所在的圣裘德儿童研究医院(LOXO-TRK)的患者。无论在这里还是在其他中心，我们都看到了非常出色的回应：

　　大约80%的患者对拉罗替尼有反应。

　　一年中，仍有55%的患者无进展。

　　作为圣裘德市药物试验的机构调查员，我必须说这种回应率是前所未有的。这种类型的肿瘤很少见，但是一旦发生，这种药物就会起作用。肿瘤位于何处或哪种NTRK融合基因触发它都无关紧要。

　　抑制NTRK融合基因的先前研究

　　这种治疗突破背后的科学与我的同事在2014年宣布的发现相类似，当时圣裘德-华盛顿大学儿科癌症基因组计划 确定 了驱动肿瘤发展的新基因突变，包括NTRK融合基因。

　　当时，我们的脑肿瘤研究部主任Suzanne Baker博士准确地预测了NTRK融合基因在未来药物开发中的重要性：“我们想看看这些肿瘤是否可能对靶向这种途径的疗法选择性敏感。由于这些融合基因而被破坏。”

　　对儿童癌症患者的影响

　　尽管我们的患者中很少有人会从拉罗替尼(Vitrakvi)中受益，因为它确实可以治疗这种罕见的肿瘤，但这仍然是一项了不起的研究。该临床试验的资深作者，纪念斯隆·凯特琳纪念医院的戴维·海曼博士认为，这种药物的显着反应“支持对晚期癌症患者进行广泛的基因检测，以查看他们是否患有这种异常。”

　　每位患者的临床挑战将在于确定诊断和治疗方案测试应在什么时候进行。
 

 
扫码关注医康行公众号，关注更多资讯！

了解更多拉罗替尼详情请访问：医康行海外医疗机构:www.yikangxing.com 医学顾问微信：yikangxing01

全国免费服务热线：177 0832 9389