拉罗替尼用于所有具有特定基因突变的癌症

　　  美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Vitrakvi(larotrectinib)的加速批准药物，该药物是第一种用于治疗具有特定遗传特征的癌症的药物，无论其在体内的位置如何。

　　拉罗替尼(Vitrakvi)被批准用于患有转移性实体瘤(非血液癌)的成人和儿童，这些转移性实体瘤不能通过手术切除而不会受到严重伤害，并且现有的治疗方法也不令人满意。它可以作为胶囊剂和儿童口服液使用。

　　传统上，癌症治疗是针对身体特定部位的肿瘤(例如乳腺癌或肺癌)进行开发，测试和开处方的。但是所谓的与部位无关或与肿瘤无关的疗法，无论在何处发生，都可以攻击具有特定特征的癌症，可以减少对单独临床试验的需求，并且对患有罕见癌症的人有益。

　　由Loxo Oncology和Bayer开发的Vitrakvi(以前称为LOXO-101)是一种选择性原肌球蛋白受体激酶(TRK)抑制剂。TRK蛋白由三个神经营养受体酪氨酸激酶(NTRK)基因编码。当癌细胞中的这些基因之一与另一个基因融合时，它将充当点火开关，以加速肿瘤的生长。干扰所得的TRK蛋白可以阻止疾病进展。这些融合突变总体上很少见，仅占所有癌症的1%，但在某些癌症(包括某些罕见类型)中更为常见。

　　在2017年美国临床肿瘤学会年会上，研究人员报告了NAVIGATE和SCOUT试验以及I期研究的合并结果。根据《新英格兰医学杂志》的完整报告，在55位患有17种癌症类型的成人和儿童中，总缓解率(即肿瘤完全缩小或部分缩小)为75%。一年后，有71%的反应仍在进行中，有55%的研究参与者还活着而没有疾病进展。

　　在最近的欧洲医学肿瘤学会大会上，研究人员提供了跟踪数据，显示总体响应率为80%，其中包括18%的完全响应。在初始报告中有部分回应的几个人成为竞争回应者。最新数据显示，接受治疗六个月后有88%的反应持续进行，接受治疗12个月后有75%的反应持续进行。

　　由于大多数研究参与者还活着并且表现良好，因此尚不能确定中位反应持续时间，中位无进展生存期和中位总体生存期。

　　拉罗替尼(Vitrakvi)通常是安全的且耐受性良好。很少有研究参与者因不良事件而停止服用该药物或降低剂量。最常见的副作用包括 疲劳，恶心，呕吐，头晕，便秘，腹泻和肝酶升高。更严重的副作用可能包括神经毒性和肝脏问题。 如果在怀孕期间使用Vitrakvi可能会导致先天缺陷。

　　拉罗替尼(Vitrakvi)和其他与地点无关的疗法代表了一种新的癌症治疗范例，强调了基因检测对帮助指导选择合适的靶向疗法的重要性。

　　去年，FDA批准了免疫检查点抑制剂Keytruda(pembrolizumab)的新适应症，用于任何基因突变的部位，这些基因突变被称为高微卫星不稳定性或错配修复缺陷。Genentech的entrectinib(RXDX-101)靶向NTRK基因融合和ROS1融合，后者在肺癌中发挥作用。 Bluprint的BLU-667靶向RET基因突变和融合。Loxo还在研究靶向RET突变的药物LOXO-292和下一代TRK抑制剂。

　　FDA专员斯科特·戈特利布(Scott Gottlieb)表示：“今天的批准标志着朝着根据癌症的肿瘤遗传学而非在体内起源地治疗癌症迈出了重要的一步。” “它的批准反映了在使用生物标记物指导药物​​开发和更针对性地提供药物方面的进步。现在，我们有能力确保合适的患者在正确的时间得到正确的治疗。这种药物开发计划招募了患有不同肿瘤但有常见基因突变的患者。
 

 
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