米达美替尼（Mirdametinib）中文说明书

米达美替尼（商品名 Gomekli）是一种口服 MEK1/2 激酶抑制剂，2025 年 2 月获美国 FDA 批准，用于治疗无法手术完全切除的、伴有症状的 1 型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤，适用成人和 2 岁及以上儿童。临床研究（ReNeu）中成人客观缓解率 41%，儿童 52%。

剂型与规格：有 1mg、2mg 两种规格的胶囊，以及可溶于水的口服混悬片剂。胶囊必须整粒吞服，不得拆开、压碎或咀嚼；混悬片可整片吞服，也可按说明分散在饮用水中制成混悬液口服。

用法用量：按体表面积（BSA）给药，推荐剂量为 2mg/㎡，每日两次（约间隔 12 小时），与是否进食无关；每个 28 天疗程中用药 21 天、停药 7 天，最大剂量为每次 4mg。BSA 0.40–0.69 ㎡ 每次 1mg，0.70–1.04 ㎡ 每次 2mg，1.05–1.49 ㎡ 每次 3mg，≥1.50 ㎡ 每次 4mg。治疗持续至疾病进展或出现不可耐受的毒性。漏服时不补服，按原计划服下一次；服药后呕吐同样不补服。

用药前必须完成两项检查：全面的眼科检查（评估眼毒性风险）和超声心动图评估心脏射血分数（EF）。

最需要警惕的不良反应：一是眼毒性—— 可致视网膜静脉阻塞、视网膜色素上皮脱离和视物模糊，用药期间约 25% 患者出现眼部反应，需定期眼科复查；二是左心室功能下降—— 约 20% 患者出现射血分数下降，用药第一年每 3 个月复查一次心脏超声；三是皮肤反应—— 皮疹发生率高达 84%（成人 92%），最常见痤疮样皮炎（65%），需早期对症处理；四是胚胎 - 胎儿毒性—— 育龄女性用药期间及停药后 6 周、男性停药后 3 个月需有效避孕，哺乳期及停药后 1 周内不哺乳。

常见不良反应（发生率＞25%）：成人主要为皮疹、腹泻、恶心、肌肉骨骼疼痛、呕吐、乏力；儿童主要为皮疹、腹泻、肌肉骨骼疼痛、腹痛、呕吐、头痛、甲沟炎、左心室功能下降、恶心。

储存：20–25℃ 室温保存（允许 15–30℃ 波动），避光，置于儿童接触不到的地方。

特别说明：米达美替尼目前尚未在中国获批上市，本文内容整理自美国 FDA 官方标签（英文说明书），仅供了解该药信息参考，不构成医疗建议；任何用药决定必须由正规医疗机构的医生评估后作出。