艾曲波帕可以用于严重再生障碍性贫血的一线治疗

　　  FDA扩大了艾曲波帕(Promacta)与标准免疫抑制疗法(IST)的结合使用范围，以包括2岁及2岁以上严重再生障碍性贫血(SAA)的新诊断成人和儿科患者。 。1 Eltrombopag还被授予突破性疗法称号，以作为急性放射综合征(H-ARS)的造血亚综合征的对策。

　　扩大的批准是基于由国家心脏，肺和血液研究所(NHLBI)的壁内研究计划部门赞助并根据合作研究与开发协议进行的诺华分析的结果而授予的。结果表明，在确诊为IST的患者中，同时使用Eltrombopag和标准IST进行治疗可导致总缓解率(ORR)为79%(95%CI，69%-87%)和44%完全缓解(CR)率天真的SAA，两个月都需要。相比之下，以往仅使用标准IST观察到的CR率为27%。

　　疗SAA患者的I / II期试验。2该研究纳入了3名连续入组的人群，其中Eltrombopag的开始时间和持续时间各不相同。中位年龄为32岁(范围：3-82);男50，女42。

　　第1组(n = 30)的患者从第14天到第6个月接受了Eltrombopag治疗，而第2组(n = 31)的患者从第14至3个月接受了治疗。暴露于Eltrombopag的时间最长，在第3组中(n = 31)，其中患者从第1天到第6个月接受了该药物治疗。

　　主要终点为6个月时完全血液学反应;次要终点是ORR和总体生存率。

　　队列3显示出最大的临床活动，因为患者暴露于Eltrombopag的时间最长。该队列在6个月时的CR率为58%，而队列2中为26%，队列1为33%。6个月时的ORR分别为94%，87%和80%。在整个研究中，2年生存率为97%。

　　在整个92位患者中，与治疗相关的≥3级不良事件(AE)或严重的AE包括斑丘疹(n = 2)，瘙痒(n = 1)，腹痛(n = 2)和肝检异常(n = 18)。

　　诺华还于2018年向欧洲药品管理局提交了Eltrombopag的II型变异申请，作为SAA患者的一线治疗药物; 该公司在新闻稿中表示，预计将于2019年做出决定。

　　关于突破性疗法的指定，正在与美国卫生和公共服务部的生物医学高级研究与发展局签订合同，进行氢溴酸艾罗莫巴的研究与开发，作为放射/核威胁后的潜在用途，特别是用于治疗暴露的患者对骨髓抑制剂量的辐射。诺华表示，已证明Eltrombopag可以降低H-ARS患者出血的风险。
 

 
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