Vemurafenib(威罗非尼)黑色素瘤能有效果吗?

　　  Vemurafenib(威罗非尼)是一种竞争性激酶抑制剂，具有抗BRAF激酶(具有V600E等突变)的活性。它通过与突变型BRAF的ATP结合结构域结合而发挥其功能。

　　Vemurafenib由Roche和Plexxikon共同开发，并于2011年8月17日获得Hoffmann La Roche公司的FDA批准。获得批准后，罗氏与Genentech合作推出了广泛的开发计划。

　　自2011年以来，Vemurafenib(威罗非尼)被批准用于治疗转移性黑色素瘤，该转移性黑色素瘤的第16外显子第600位密码子上的缬氨酸具有BRAF突变，该突变命名为V600E。3 V600E突变是谷氨酸替代缬氨酸，占皮肤黑色素瘤病例的54%。

　　Vemurafenib于2017年获得批准，因为其可用于治疗癌细胞呈现BRAF V600突变的成年Erdheim-Chester病患者。9 Erdheim-Chester病是一种极为罕见的组织细胞疾病，会影响大骨头，大血管，中枢神经系统以及皮肤和肺脏。据报道，Erdheim-Chester病和V600E突变有关。