Ponatinib(帕纳替尼)延长了慢性期白血病移植的生存期

　　 一项新研究显示，与同种异体干细胞移植(allo-SCT)相比，ponatinib(帕纳替尼)治疗可治疗具有T315I突变的慢性期慢性粒细胞白血病(CP-CML)患者，从而获得更好的总体生存率。在爆炸危机期(BC)-CML或费城染色体阳性的急性淋巴细胞性白血病(Ph + ALL)中，该药物的疗效并没有好坏。

　　T315I突变赋予了对大多数酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)的抗性，包括伊马替尼，达沙替尼，波舒替尼和尼洛替尼。普纳替尼是唯一可以治疗这种突变患者的药物。由弗兰克·E(Franck E)领导的研究作者写道：“在批准ponatinib之前，对伊马替尼具有耐药性并带有T315I突变的CML和Ph + ALL患者预后较差，并且生存期明显短于未突变的患者。”法国里昂癌症研究中心医学博士Nicolini。Allo-SCT是这些患者的标准治疗方法，很少有研究将其与T315I阳性患者的ponatinib(帕纳替尼)进行比较。

　　这项新研究纳入了PACE试验和欧洲骨髓移植注册中心的患者。总共有128名患者接受了ponatinib的治疗，其中56名接受了allo-SCT;CP-CML组中有64名ponatinib和26名allo-SCT患者;在加速阶段(AP)-CML组中分别为18和8;BC-CML组分别为24和17;和22和5，分别使用Ph + ALL。结果已在线发表在《癌症》杂志上。

　　在CP-CML患者中，接受ponatinib(帕纳替尼)治疗的患者比接受异基因SCT治疗的患者表现更好。这些患者的24个月总生存率分别为ponatinib为84%，异基因SCT为60.5%(P = .004)，而在48个月时分别为72.7%和55.8%(P = .013)。ponatinib(帕纳替尼)未达到中位总生存期，而allo-SCT则为103.3个月，危险比(HR)为0.37(95%CI，0.16-0.84;P = .017)。

　　AP-CML患者的24个月和48个月总生存期无显着差异。庞加替尼未达到AP-CML患者的中位总生存期(55.6个月)，HR为0.90(95%CI，0.20-4.10;P = .889)。与异基因SCT相比，在患有BC-CML的患者中，ponatinib在24和48个月时的总生存率较低;ponatinib组的中位总生存期为7个月，allo-SCT组为10.5个月，HR为2.29(95%CI，1.08-4.82;P = .030)。同样，Ph + ALL患者的庞加替尼总体生存期较差，尽管这并不显着，中位生存期为6.7个月，而异种SCT为32.4个月(95%CI，0.73-10.56;P = .136)。

　　“尽管对于诊断为或在TKI治疗后患有BC-CML的患者，allo-SCT仍然是标准疗法，但我们的研究结果表明，对于延长T315I阳性CP-CML患者的生存期，单独使用ponatinib(帕纳替尼)可以作为移植的宝贵替代品，”总结。他们注意到该试验中某些亚组的样本量较小，因此某些结果尚无定论。
 

 
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