NICE：通过CDF获得药物Ixazomib治疗多发性骨髓瘤

英国国家健康和护理卓越中心(NICE)已经发布了推荐ixazomib(Ninlaro)的指南，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的患者。 Takeda开发的一种蛋白酶抑制剂被指出用于与来那度胺和地塞米松联合治疗，这些患者已经接受了2或3种治疗。

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该药物将通过癌症药物基金(CDF)获得。CDF旨在为患者提供更快的机会，使他们能够更快地获得最有希望的新癌症治疗方案，提高成本效益，并为制药公司提供从国家卫生服务(NHS)提供资金的快速通道。 Ixazomib已经被批准用于治疗至少接受过一种治疗的患者。

在最后的评估中，NICE推荐了ixazomib为CDF获得，因为该药物需要更多的数据来证明它的价值。 与lenalidomide和dexamethasone相比，对ixazomib的增量成本效益比(ICER)将是每质量调整生命年(QALY)的31691(42,408美元)。

总体存活率(OS)的危险率略有提高，可以使冰人获得的安全系数低于3万(40,145美元)。 TOURMALINE-MM1试验中，中位PFS为20.6（ixazomib）vs 14.7（来那度胺和地塞米松）个月，部分缓解率ixazomib组更好（48% vs 39%）。

ORR达 78.3%（vs71.5% ），中位反应时间20.5个月（vs15）。 ixazomib第1、8及15天每天口服4mg，28天一个疗程，来那度胺第1-21天每天口服25mg，地塞米松第1、8、15及22天每天40mg。 61%患者先前接受一种治疗，10%接受3种，57%接受过干细胞移植。

77%的人复发多发性骨髓瘤，12%属于复发难治型。先前的治疗包括硼替佐米（69%）、沙利度胺（45%）、来那度胺（12%）。23%第一次治疗之前属于难治型。参考资料：本公众号内容仅作交流参考，不作为诊断及医疗依据，仅依照本文而做出的行为造成的一切后果，由行为人自行承担责任。

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