格列卫伊马替尼对幼儿间质瘤的疗效不如成年人

格列卫（伊马替尼）治疗成人胃肠道间质瘤（GIST）已获得较为肯定的疗效，但对于幼儿患者的应用较少报道。本文报道应用格列卫治疗幼儿臀部间质瘤1例。本例病儿年龄3岁, 由于没有相关的格列卫在婴幼儿上的安全剂量报道, 我们开始应用较小的剂量, 随后由于疗效评价为疾病无进展, 肿块退缩程度没有达到部分缓解的标准，故增加剂量。

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病儿能较好的耐受, 也未观察到明显的副反应, 因此我们认为300mg /d对于3 岁及3岁以上的幼儿应属安全。二期临床试验显示, 格列卫应用于无法手术的胃肠道间质瘤的总有效率是81%, 其中部分缓解( PR) 53%, SD 28%, 中位起效时间为4个月。本例病儿应用格列卫100mg /d后1个月就可以观察到臀部皮肤红肿区域缩小, CT 评价肿块较前缩小, 但是未达到退缩50% 以上的程度, 故疗效评价为SD。

但是当我们提高剂量直至300m g /d, 也没有观察到肿块继续缩小达到部分缓解的标准。文献报道提示幼儿间质瘤有其不同于成人间质瘤的特点, 呈现出非典型性, 因此提示格列卫对幼儿间质瘤有效, 但其有效率可能未达到成人疗效。因此我们认为对于幼儿胃肠道间质瘤可以试用格列卫治疗, 随访疗效, 必要时可以考虑二次手术。本例病儿目前仍随访中。