依帕伐单抗(GAMIFANT)治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症效果如何

依帕伐单抗(GAMIFANT)是一款与干扰素γ（IFNγ）结合的单克隆抗体，能够中和IFNγ的作用。IFNγ是诱导细胞凋亡的关键细胞因子，INFγ的大规模过度表达被认为是导致免疫系统过分激活的主要原因，这最终会导致器官衰竭。

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2022年03月11日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，苏庇医药申请的依帕伐单抗新药上市申请已获得批准。根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）优先审评公示，依帕伐单抗将用于：难治性、复发性或进展性疾病或对常规HLH疗法不耐受的原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）成人和儿童患者的治疗。

在临床疗效方面，根据2020年5月《新英格兰医学杂志》发表的一项全球多中心、单臂、关键性2/3期临床研究，依马利尤单抗治疗儿童原发性HLH获得积极结果，证实了它是原发性HLH患者的有效靶向治疗方案。

该研究共计34例患者接受依马利尤单抗治疗；26例患者完成了研究。结果显示，在完成8周治疗后，经治组（n=27）和整个研究组（加上7例未经治患者，n=34）分别有63%、65%的患者病情缓解，这显著高于预设的零假设40%；两组分别有70%、65%的患者能够开展造血干细胞移植（HSCT）；在最后一次观察中，两组分别有74%、71%的患者仍存活。

此前，依帕伐单抗曾获得美国FDA授予的突破性疗法认定、优先审评资格和孤儿药资格，并已于2018年在美国获批上市。2020年12月，CDE受理了依帕伐单抗三项新药上市申请，分别对应10mg(2ml)/瓶、50mg(10ml)/瓶和100mg(20ml)/瓶这三种规格。随后该三项上市申请被CDE纳入优先审评，拟定适应症均为原发性HLH成人和儿童（新生儿及以上）患者。