依帕伐单抗(gamifant)治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症的疗效

2020年05月7日 瑞典制药公司Swedish Orphan Biovitrum AB（SOBI）宣布，评估依帕伐单抗（emapalumab）治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）疗效的关键II/III期临床研究（NCT01818492）的结果已于2020年5月7日发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）。

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NEJM上发表的这项研究，是一项全球性、多中心、开放标签、单臂、关键性研究，共入组了34例年龄≤18岁的原发性HLH患者，评估了依帕伐单抗与地塞米松联合用药，其中地塞米松剂量在研究期间可以逐渐降低。

34例患者中，7例在入组研究前未接受过治疗（初治组），27例接受过常规治疗（经治组）。

所有患者在入组研究时均有活动性疾病，经治组27例患者接受常规治疗期间或之后病情恶化或复发、或接受常规疗法未获得满意应答、或因副作用无法继续接受常规治疗。

接受依帕伐单抗治疗的34例患者中，有26例完成了研究。数据显示：在完成8周治疗后，经治组（n=27）和整个研究组（n=34）分别有63%、65%的患者病情缓解，这些百分比显著高于预先指定的40%的无效假设阈值（分别为p=0.02和p=0.005）。

经治组（n=27）和整个研究组（n=34）分别有70%、65%的患者能够开展造血干细胞移植并且接受了移植。在最后一次观察中，经治组（n=27）、整个研究组（n=34）分别有74%、71%的患者仍然存活。患者移植后表现出非常高的存活率，经治组和整个研究组接受了移植的患者中，12个月存活率分别为89.5%、90.2%。