依帕伐单抗(GAMIFANT)用于治疗儿童罕见免疫缺陷效果如何

依帕伐单抗(GAMIFANT)用于治疗患有难治性、复发性或进行性的小儿(新生儿及以上)原发性血细胞淋巴细胞增多症（HLH）。此外，依帕伐单抗也用于成人患者或对于传统疗法不耐受的HLH患者的治疗。FDA的这一批准是专门针对HLH的首个新药批准。HLH在儿童中多发，因为人体免疫细胞不能正常工作，导致细胞变得过度活跃释放，是一种罕见的，危及生命的儿童免疫疾病。

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"原发性HLH是一种罕见的、危及生命的疾病,通常会影响儿童,这个批准填补了HLH患者未得到满足的医疗需求，“FDA的药物评估和研究中心的血液学和肿瘤学产品卓越中心主任Richard Pazdur表示说。

一项临床试验显示，共有27名疑似或确诊原发性HLH的患者，其中包括对常规疗法不耐受的儿童患者接受了依帕伐单抗的治疗,患者的中位年龄为1岁。试验结果显示，6 3%的患者对治疗有反应,而且，7 0%的患者在治疗后能够进行干细胞移植的手术。Novimmune公司致力于自身免疫系统和炎症的抗体新药研发，目前的研发产品有5个单克隆抗体，3个双特异抗体。

公司还在做抗体偶连体（ADC）的研发。其中，四种临床化合物针对自身免疫性和炎症性疾病,两种与罗氏/基因泰克合作,另一种与Tiziana生命科学合作。最为领先的单克隆抗体,emapalumab,是由Novimmune自己开发。

此外，还有三种临床前的药物针对各种类型的癌症。第五个临床前的新药化是与夏尔(Shire)合作治疗A型血友病。