首款噬血细胞淋巴组织细胞增多症药物--Gamifant

原发性噬血细胞淋巴组织细胞增多症（HLH）是一种十分罕见且进展快速的致命性高度炎症性综合征。INFγ的大规模过度表达被认为是导致免疫系统过分激活的主要原因，最终会导致器官衰竭。这类患者通常在出生后第一年就会出现病症，如治疗不及时则患者的平均生存期不到两个月。

图片来源于网络如有侵权联系删除

Sobi和Novimmune SA公司联合开发的干扰素γ（IFNγ）抗体Gamifant（emapalumab-lzsg）经美国FDA批准后可用于治疗儿童或成年原发性噬血细胞淋巴组织细胞增多症（HLH）患者。这类患者在接受常规HLH疗法后病情仍在继续恶化，或对常规疗法不耐受。

Gamifant在上市后成为了首个FDA批准针对HLH的疗法，它的上市代表着原发性HLH领域二十几年来的首个重大突破。 这种IFNγ的单克隆抗体能够与IFNγ结合并且中和它的作用。Gamifant在之前就获得了FDA授予的突破性疗法认定和孤儿药资格，而且它还被批准与类固醇疗法地塞米松（dexamethasone）联用，每周两次通过静脉滴注给药，直到患者接受HSCT。

IFNγ对HLH这种免疫调节异常疾病起到关键性作用，Emapalumab代表着治疗原发性HLH的一种全新方法，它将帮助这些重病患者达到接受造血干细胞移植的阶段。 Gamifant的有效性和安全性在一项全球性，多中心，开放标签，单臂关键性2/3期临床试验中得到证实，该试验共入组了27名原发性HLH患者，他们接受了Gamifant和地塞米松的联合治疗。

这些患者对常规疗法没有响应，响应不佳或者不耐受。试验结果表明，Gamifant达到了试验的主要终点，在接受治疗6个月后，患者的总缓解率达到63%（p=0.013）。而且，70%的患者继续接受了HSCT。