Alexion单抗药Soliris作为孤儿药可治疗部分罕见病

Soliris (eculizumab)是Alexion制药公司研发的孤儿药物，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH），非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），和全身型重症肌无力 (gMG)抗乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性等罕见病。 Soliris是同类首款补体抑制剂，它通过抑制终端补体来抑制免疫系统的失控性激活，补体级联终端是免疫系统的一部分，当以不受控的方式被激活时，在严重的极罕见疾病中扮演着重要角色，比如阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒综合症（aHUS）。

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目前，Soliris在美国、欧盟、日本和其他国家被批准为PNH和aHUS患者的首个和唯一的治疗方法。Alexion和Soliris已经获得一些制药行业补体抑制医疗创新方面的最高荣誉：Prix Galien美国（2008年，最佳生物技术产品）和法国（2009年，罕见病治疗）。

不过，值得注意的是，Soliris不适用于治疗与志贺毒素大肠杆菌相关的溶血性尿毒症（STEC-HUS）患者。 在临床试验中，Soliris对曾经历过免疫抑制治疗失败， 观察、行走、说话、吞咽和呼吸困难，以及可能需要住院和重症监护的患者，展现了治疗效果。

重症肌无力（MG）是一种由神经-肌肉接头处传递功能障碍所引起的罕见的自身免疫性疾病。患者发病后可表现为表现为部分或全身骨骼肌无力和易疲劳，活动后症状加重，经休息后症状减轻。这类疾病通常从控制眼睛和眼睑运动的肌肉虚弱开始，通常会发展到更为严重和普遍的形式，称为gMG，显示为头部、颈部、躯干、四肢和呼吸系统的肌肉虚弱。

eculizumab可特异性抑制末端补体途径，被认为具有治疗重症肌无力的潜力。 阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）是后天获得性的红细胞膜缺陷引起的对补体激活异常敏感的慢性血管内溶血，常睡眠时加重，可伴间歇性血红蛋白尿和全血细胞减少症或反复血栓形成。

非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）是一种由补体介导的血栓性微血管病，也是一种罕见的遗传性疾病，该病累及多系统，以微血管病性溶血、急性肾衰竭和血小板减少为主要特征。 Soliris获得美国FDA的批准对于Alexion来说是一个重要的里程碑。

Alexion开发出了Soliris来治疗这种使人衰弱的神经肌肉疾病。Soliris的出现对于接受现有疗法没有得到充分缓解的抗AchR抗体阳性gMG患者来说，多了一种新方案的选择，Soliris可以改善患者的症状，提高患者的生活质量。